AMNOG-Report 2019
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Beiträge zur Gesundheitsökonomie und Versorgungsforschung (Band 29) Andreas Storm (Herausgeber) AMNOG-Report 2019 Beiträge zur Gesundheitsökonomie und Versorgungsforschung (Band 29) AMNOG-Report 2019 Nutzenbewertung von Arzneimitteln in Deutschland Schwerpunkt: Höchstpreise für ein Mehr an Lebensqualität? Herausgeber: Andreas Storm, Vorsitzender des Vorstandes der DAK-Gesundheit DAK-Gesundheit Nagelsweg 27–31, D-20097 Hamburg Autoren: Prof. Dr. Wolfgang Greiner, Julian Witte, M.Sc. und Daniel Gensorowsky, M.Sc. Mit Gastbeiträgen von: Dr. Sascha Abbas Dr. Anne Sophie Geier Dr. Claudia Pütz Lylia Chachoua Dr. Antje Haas Dr. Katharina Schmidt Monique Dabbous Dr. Ansgar Hebborn Dr. Christoph Schürmann Prof. Dr. Dr. Christian Dierks Prof. Josef Hecken Dr. Anja Schwalm Dr. Daniel Erdmann Andreas Nickel Dr. Anja Tebinka-Olbrich Dr. Michael Ermisch Dr. Kerstin Pietsch Dr. Stefanie Thomas Prof. Dr. Mondher Toumi Unter Mitarbeit von: Dr. Cordula Riederer (DAK-Gesundheit) Stefanie Wobbe-Ribinski (DAK-Gesundheit) Manuel Batram (Universität Bielefeld) Redaktion: Martin Kordt (DAK-Gesundheit) Bielefeld & Hamburg Mai 2019 Bibliografische Informationen der Deutschen Nationalbibliothek Die Deutsche Nationalbibliothek verzeichnet diese Publikation in der Deutschen Nationalbiblio- grafie; detaillierte bibliografische Daten sind im Internet über http://dnb.d-nb.de abrufbar. © 2019 medhochzwei Verlag GmbH, Heidelberg www.medhochzwei-verlag.de ISBN 978-3-86216-567-4 Dieses Werk, einschließlich aller seiner Teile, ist urheberrechtlich geschützt. Jede Verwertung außerhalb der engen Grenzen des Urheberrechtsgesetzes ist ohne Zustimmung des Verlages unzulässig und strafbar. Dies gilt insbesondere für Vervielfältigungen, Übersetzungen, Mikro- verfilmungen und die Einspeicherung und Verarbeitung in elektronischen Systemen. Druck: mediaprint solutions GmbH, Paderborn Titelbilder: Hände: istockphoto.com/Santje09; Arzt: istockphoto.com/Tinpixels Titelbildgestaltung: Natalie Degenhardt Printed in Germany V Vorwort Bleiben neue, hochpreisige Arzneimittel auch zukünftig im solida- risch finanzierten System der gesetzlichen Krankenversicherung bezahlbar? Angesichts der zuletzt deutlich gestiegenen Anzahl neu zugelassener Wirkstoffe mit Jahrestherapiekosten von über 100.000 EUR kamen im vergangenen Jahr vermehrt Fragen nach der Belastbarkeit des GKV-Systems auf. Der fünfte AMNOG-Report geht deshalb der Frage nach, wie hochpreisige Arzneimittel auch zukünftig finanzierbar bleiben und welche Anforderungen die Versi- chertengemeinschaft besonders an diese Arzneimittel stellt. Der erste Abschnitt des Buches (Kapitel 1 bis 4) umfasst zu diesem Zweck verfahrensbezogene Auswertungen und Kommentare, da- runter ein Update aktueller politischer Diskussionen rund um die Arzneimittelbwertung. Dabei geht es unter anderem um die Debatte der Einführung einer gemeinsamen Europäischen Nutzenbewertung oder die geplante Einführung eines Arztinformationssystems, wel- ches zukünftig die Nutzenbewertungsbeschlüsse in einfacher Form in die Praxissoftware integrieren soll. Obligatorisch folgt in den Kapi- teln 2 und 4 eine systematische Analyse der bis Ende 2018 abge- schlossenen Nutzenbewertungsverfahren sowie eine Aufstellung der abgeschlossenen Erstattungsbetragsverhandlungen, Schieds- verfahren und Marktrücknahmen. Interessant ist dabei, dass die Er- gebnisse der Bewertung des Zusatznutzens selbst im Zeitverlauf inzwischen sehr konstant sind. So gelingt etwas weniger als zwei Dritteln aller Wirkstoffe in einem Nutzenbewertungsverfahren der Nachweis eines Zusatznutzens in wenigstens einem Teilanwen- dungsgebiet. Spannend wird es jedoch, wenn ein neuer Wirkstoff sukzessive für weitere Anwendungsgebiete zugelassen wird. Der Report geht in systematischer Weise der Frage nach, wie gut neue Arzneimittel in Folgeindikationen bewertet wurden und welche Aus- wirkungen die Zulassung neuer Anwendungsgebiete auf den Preis eines Arzneimittels hat. Die Zunahme von Hochpreistherapien wirft die Frage nach der Si- cherheit des therapeutischen Zusatznutzens noch einmal auf die Agenda. Insbesondere im Hinblick auf neue Onkologika haben wir in den vergangenen Jahren bereits diskutiert, inwiefern pharmazeuti- sche Unternehmer Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensquali- tät bislang einen ausreichenden Stellenwert im Rahmen der Nut- zenbewertung einräumen. Offenkundig wurden hier in der Vergan- genheit zwei Dinge: Dadurch, dass die zum Zeitpunkt der Nutzenbe- wertung verfügbaren Studien bislang weitestgehend auf die Anforderungen der Zulassung ausgerichtet waren, in welcher Daten zur Lebensqualität keine bzw. eine sehr nachgelagerte Rolle spie- len, fehlten für die Nutzenbewertung häufig benötigte Daten. Dies hat sich in den vergangenen Jahren deutlich gebessert, das haben die Analysen des vergangenen AMNOG-Reportes gezeigt. Den- noch gibt es noch Verbesserungspotenzial. Welches, das diskutie- VI Vorwort ren Gastautoren des G-BAs, des IQWiGs sowie eines industriena- hen Beratungsunternehmens in Kapitel 3. Doch haben wir in Deutschland überhaupt die notwendigen Struktu- ren, um den Patienten diese potenziellen Durchbruchinnovationen zeitnah und uneingeschränkt zur Verfügung zu stellen? Wie sieht es mit der Datenlage bei Markteintritt aus, um Sicherheit und Langzeit- Wirksamkeit nachzuweisen? Inwiefern können Preis-Mengen-Ver- träge bislang adäquat vereinbart und überwacht werden? Und braucht es angesichts der zuvor erwähnten neuen Hochpreisthera- pien zukünftig alternative Erstattungsmodelle? Fragen, auf die der zweite Abschnitt des Reportes (Kapitel 5 und 6) eine Antwort zu geben versucht. Eingeladen haben wir hierzu nationale Vertreter, unter anderem Autoren des GKV-Spitzenverbandes und der Indust- rie. Wir wagen aber auch den Blick ins Europäische Ausland und diskutieren anhand von Gastbeiträgen aus Großbritannien und Frankreich, wie andere Länder – mit einerseits unterschiedlichen, andererseits aber auch vergleichbaren Erstattungssystemen – auf diese Herausforderungen reagieren (Kapitel 5). Der Report schließt in Kapitel 6 in bewährter Weise mit Analysen zur Verordnungsentwicklung neuer Arzneimittel vor dem Hinter- grund der Ergebnisse ihrer Nutzenbewertungen. Dabei geht es in diesem Jahr insbesondere um die Frage, inwiefern auf Basis von GKV-Abrechnungsdaten Umsätze von in Kombination eingesetzten neuen Arzneimitteln beobachtet werden können. Hintergrund dieser Fragestellung ist eine fortlaufende Debatte darüber, ob dem GKV- Spitzenverband zum Zweck einer volumenbasierten Preisfindung bei Kombinationstherapien alle erforderlichen Informationen zur Verfügung stehen. Dazu gehört auch ein Verständnis darüber, wie und zu welchem Zeitpunkt Patienten innerhalb eines therapeuti- schen Algorithmus von mono- auf kombinationstherapeutische An- sätze wechseln. Wir hoffen wie in den Vorjahren auf breites Interesse an den vorlie- genden Ergebnissen und freuen uns auch zukünftig auf spannende Diskussionen. Prof. Dr. Wolfgang Greiner und Andreas Storm Bielefeld und Hamburg, Mai 2019 VII Inhaltsverzeichnis Vorwort . V Abkürzungsverzeichnis . IX Abbildungsverzeichnis . XI Tabellenverzeichnis . XV Executive Summary . XIX 1. Nutzenbewertung von Arzneimitteln – Update 2018/2019 . 1 1.1 Konsequenzen aus dem BSG-Urteil zum Mischpreis – quo vadis? . 1 1.2 Wie kommen Nutzenbewertungsbeschlüsse in die Versorgungspraxis? Die Zukunft des AMNOG-AIS . 4 1.3 Kann die Datengenerierung nach Abschluss der Nutzenbewertung gelingen? Gesetzliche Vorgaben im GSAV . 10 1.4 Erfolgt die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel zukünftig auf Europäischer Ebene? . .16 1.5 Transparenz des Erstattungsbetrages . 26 1.6 Literatur . 27 2. Ergebnisse der frühen Nutzenbewertung . 33 2.1 Anzahl und Art der vom G-BA abgeschlossenen Nutzenbewertungsverfahren . 33 2.2 Ergebnisse in der Bewertung des Zusatznutzens . 38 2.3 Definition, Differenzierung und Bestimmung der Größe von Teilpopulationen . 48 2.4 Gründe eines nicht belegten Zusatznutzens . 53 2.5 Ergebnisse erneuter Nutzenbewertungsverfahren. 55 2.6 Unterschiede in den Bewertungsergebnissen . 65 2.7 Endpunkte in der frühen Nutzenbewertung . 72 2.8 Literatur . 75 3. Schwerpunkt: Lebensqualität . 77 3.1 Daten zur Lebensqualität in der Nutzenbewertung . 77 3.2 Der Stellenwert von Daten zur Lebensqualität bei der Bemessung des Zusatznutzens durch den G-BA . .84 3.3 Lebensqualität in der Nutzenbewertung: Die Kunst des Lösbaren. 95 3.4 Lebensqualitätsmessung in der frühen Nutzen- bewertung – Zwischen Theorie und Praxis . .115 4. Ergebnisse der § 130b-Erstattungsbetrags- verhandlungen. .133 4.1 Rabatte und Preisaufschläge . .133 4.2 Mischpreise . .141 4.3 Schiedsverfahren. .147 4.4 Marktrücknahmen . .149 VIII Inhaltsverzeichnis 4.5 Einsparungen in Folge der Nutzenbewertungsrabatte . .154 4.6 Literatur . .156 5. Schwerpunkt: Erstattungsmodelle . .159 5.1 Derzeitige und zukünftige Regulierungsoptionen für Hochpreistherapien. .159 5.2 Zehn Thesen zur wertorientierten Preisbildung im § 130b SGB V . .163 5.3 Alternative Erstattungsmodelle für regulatorisch priorisierte Arzneimittel . .184 5.4 Neue Herausforderungen für die frühe Nutzen- bewertung . 200 5.5 Reimbursement Pathway of Innovative Medicines in France . 211 6. Marktdurchdringung neuer Arzneimittel. .229 6.1 Methodik . .229 6.2 Faktoren der Marktdurchdringung neuer Arznei- mittel . 230 6.3 Relatives Verordnungswachstum in Relation zu Ergebnissen der frühen Nutzenbewertung. .233 6.4 Verordnungsanteile von in Kombination eingesetzten Wirkstoffen . .236 6.5 Literatur . .241 Autoren . .243 Gastautoren . .245 IX Abkürzungsverzeichnis AIS Arztinformationssystem