Forschung Für Das Leben Entwicklungsprojekte Für Innovative Arzneimittel Inhalt
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Forschung für das Leben Entwicklungsprojekte für innovative Arzneimittel Inhalt Vorwort 1 Perspektive 2013 2 Medikamente von übermorgen 12 Wie ein neues Medikament entsteht 16 Innovationen brauchen einen soliden Rahmen 32 Schwerpunkte der vfa-Mitglieder in ihrer Forschung & Entwicklung weltweit 40 Projekte, die bis 2013 zu Zulassungen führen können 42 Der vfa ist der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 48 weltweit führenden Herstellern und ihren über 100 Tochter- und Schwesterfi rmen in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik. Die Mitglieder des vfa repräsentieren rund zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland rund 90.000 Mitarbeiter. Mehr als 17.000 davon arbeiten in Forschung und Entwicklung. Vorwort alle zwei Jahre fragt der vfa – der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen – seine Mitglieder, welche Medikamente in den folgenden vier Jahren eine Zulassung erhalten könnten. Das Ergebnis veröff entlicht er dann in einer neuen Ausgabe dieser Broschüre. Schaue ich noch einmal in die Ausgabe von 2007, stelle ich fest, wie viel die Unternehmen mittlerweile von dem eingelöst haben, was sie damals in Aussicht stellten: So haben sie für Krebskranke neue Medikamente herausgebracht, die ihre Lebenserwartung und Lebens- qualität verbessern können, etwa bei Brust- oder Nierenkrebs. Sie haben viele Patienten mit neuen resistenzbrechenden Antibiotika versorgt. Für HIV-Infi zierte stehen nun Medikamente mit zwei neuartigen Wirkprinzipien zur Verfügung, mit denen sich die Viren langfristig in Schach halten lassen. Auch gibt es mittlerweile etliche neue Präparate gegen seltene Krankheiten – etwa bestimmte Leukämien bei Kindern oder den Blutplättchen- mangel bei der Immunkrankheit „thrombozytopenische Purpura“. Zugleich erinnert die Ausgabe 2007 an einige nicht weniger ambitionierte Projekte, die zwischenzeitlich leider eingestellt werden mussten – oftmals nach mehr als zehn Jahren Forschungsarbeit. Das verdeutlicht das hohe ökonomische Risiko, mit dem die industrielle Pharmaforschung per se behaftet ist. Umso mehr brauchen Pharma-Unternehmen daher verlässliche politische Rahmenbedingungen, um auch solche Rückschläge verkraften zu können. Am dringlichsten scheint mir dabei, endlich die Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik aufeinander abzustimmen und dafür zu sorgen, dass die Konditionen des Pharmamarktes nicht immer wieder sprunghaft und innovationsfeindlich verändert werden. Ebenso ist es an der Zeit, dass auch in Deutschland Forschungsaufwendungen durch steuerliche Anrechnung gefördert werden. Denn mag auch das Gelingen einzelner Projekte mit Glück und Pech zu tun haben – die Produktivität, mit der die ganze Branche neue Medikamente erforscht und entwickelt, steht und fällt mit einem förderlichen Umfeld. Eins ist gewiss: Pharmaforschung wird gebraucht! Alterskrankheiten werden in einer älter werdenden Gesellschaft zwangsläufi g zunehmen, allen voran Diabetes, Alzheimer und Schlaganfälle. Krebs, AIDS und Malaria sind trotz aller Fortschritte unbesiegt und viele weitere Krankheiten noch kaum behandelbar. Die vorliegende Broschüre zeigt, dass die Pharmaindustrie diese Herausforderung annimmt und dass Deutschland dabei eine wichtige Rolle spielt. Cornelia Yzer Hauptgeschäftsführerin des vfa 2 Im Rahmen dieser Umfrage berichteten die vfa- Fast alle diese Projekte durchlaufen derzeit die Mitglieder von 442 Projekten, die bis Ende 2013 Erprobung mit Patienten (die sogenannten Phase in Deutschland (bzw. im Falle von Tuberkulose, II oder III der klinischen Entwicklung) oder das Malaria und tropischen Armutskrankheiten: in Zulassungsverfahren für Europa. In einigen Fällen einem Entwicklungsland) zur Zulassung eines neu- haben die Projekte bereits zu einer Zulassung in en Medikaments oder eines neuen Anwendungs- den USA geführt, während der Zulassungsantrag gebiets für ein bereits zugelassenes Medikament für Europa noch bearbeitet wird. führen können. Voraussetzung ist natürlich, dass auch die letzten Entwicklungsetappen gut verlaufen. In den Projekten wird mit insgesamt 324 verschie- Sie verteilen sich wie folgt: denen Wirkstoff en oder Wirkstoff kombinationen Bei 70 % dieser Projekte geht es um ein Medika- gearbeitet; 228 Wirkstoff e sind neu, waren also ment mit einem neuen Wirkstoff. noch nie Bestandteil eines zugelassenen Medika- Bei 24 % der Projekte wird ein Medikament er- ments. Die Zahl der Projekte übertriff t die der Wirk- probt, bei dem ein schon bekannter Wirkstoff stoff e, weil Unternehmen Wirkstoff e oft gleichzei- durch eine neue Art der Verabreichung – etwa tig für mehrere Krankheiten erproben. als Nasenspray statt als Tablette – verträglicher oder für andere Altersgruppen als bisher an- Deutsche Kliniken und Praxen wendbar gemacht wird. An den klinischen Studien für 82 % der genannten Bei 6 % der Projekte wird ein bereits zugelasse- Projekte waren oder sind deutsche Kliniken oder nes Medikament daraufhin geprüft, ob es gegen Arztpraxen beteiligt. Nur knapp ein Fünftel der Pro- eine weitere Krankheit eingesetzt werden kann. jekte wird also entweder vollständig außerhalb Die meisten dieser Projekte betreffen Krebsme- Deutschlands durchgeführt, oder über die Teilnahme dikamente. deutscher Kliniken wurde noch nicht entschieden. 3 Bessere Medikamente in Sicht Perspektive 2013 Patienten und Ärzte hoff en auf bessere Behandlungsmöglichkeiten; und die Chancen dafür sind gut: Bis Ende 2013 können gegen rund 130 Krankheiten neue Medikamente herauskommen, insbesondere gegen verschiedene Krebsarten, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Infektionen. Auch weitere seltene Erkrankungen können bis dahin besser behandelbar werden. Das zeigt eine Umfrage des vfa unter seinen Mitgliedsunternehmen vom Mai 2009. Arzneimittelprojekte der vfa-Mitglieder mit Aussicht auf Erfolg bis 2013 Verteilung auf verschiedene medizinische Gebiete; Gesamtzahl der Projekte: 442 Sonstige medizinische Gebiete¹ 10% andere Erkrankungen des Nervensystems 4% 31% Krebs Neurodegenerative Erkrankungen² 2% Psychische Erkrankungen³ 6% Schmerzen 3% Diabetes Typ 2 4% Osteoporose 1% Entzündungskrankheiten 4 10% 14% Infektionskrankheiten chronisch-obstruktive Lungenkrankheit 2% 13% Herz-Kreislauf-Erkrankungen ¹ Auf jedes einzelne davon entfällt 1 % oder weniger ² Alzheimer, Parkinson ³ Depression, Schizophrenie, bipolare Störung u.a. 4 Rheumatoide Arthritis, Asthma, Multiple Sklerose, Morbus Crohn, Schuppenflechte u.a. Quelle: vfa 4 Dies zeigt, dass die forschenden Pharma-Unterneh- Krebserkrankungen men Deutschland als Standort für die klinische Er- Gegen Krebserkrankungen werden 135 Projekte probung von Arzneimitteln schätzen. Auch in den durchgeführt (31 % von allen). Das refl ektiert nicht nächsten Jahren wird es also nur wenige Medika- nur die Häufi gkeit und Gefährlichkeit dieser Krank- mente geben, an deren Entwicklung keine deutschen heiten (rund 217.000 Todesfälle in Deutschland Ärzte und Patienten beteiligt waren! 2007); sondern auch, dass sich die intensive bio- chemische und genetische Grundlagenforschung Schwerpunkte zu Krebs seit Ende der 80er Jahre auszahlt. Auf ihr Alle Projekte, von denen die vfa-Unternehmen be- basieren zahlreiche zielgerichtete Krebsmedika- richtet haben, sind ab S. 42 in dieser Broschüre mente, die Tumore entweder von wachstumsfördern- aufgelistet. Sie betreff en rund 130 Krankheiten. Die den Hormonsignalen abschirmen (Signalhemmer) meisten Anstrengungen gelten der Verbesserung oder ihnen die Blutzufuhr abschneiden (Angioge- der Krebstherapie: Fast ein Drittel aller Projekte nese-Hemmer). Einige sind bereits zugelassen, (31 %) entfallen darauf – und damit noch einmal viele weitere sollen bis 2013 folgen. Da sie häufi g fünf Prozentpunkte mehr als bei der letzten Umfrage Kinasen blockieren – Moleküle in den Krebszellen, 2007. Der Stellenwert anderer Krankheitsgruppen die für die Reaktion auf Hormon signale wichtig zeigen die Diagramme auf S. 3 und unten. sind – werden viele von ihnen auch als Kinase- Insgesamt geht es bei 97 % der Projekte um schwe- Hemmer bezeichnet. re, teils lebensbedrohliche Erkrankungen. Nur 3 % Dennoch werden weiterhin auch Zytostatika ent- betreff en vergleichsweise leichtere Einschränkun- wickelt, also Medikamente, die alle teilungsaktiven gen wie etwa Inkontinenz, Wechseljahresbeschwer- Zellen im Körper angreifen. Denn oft werden die den, Sexualstörungen oder die neurologische Funk- besten Erfolge durch die Kombination von zielge- tionsstörung Restless-Legs-Syndrom. Das zeigt, richteten Medikamenten mit Zytostatika erzielt. dass die forschenden Pharma-Unternehmen ihre Das menschliche Immunsystem könnte viele Tumore Prioritäten am medizinischen Bedarf für schwere selbst bekämpfen, wenn sich diese nicht so perfekt Erkrankungen ausrichten. vor ihm tarnen könnten. Deshalb erproben Pharma- forscher auch neuartige Präparate, die gezielt diese Tarnung „auffl iegen“ lassen sollen; sogenannte Wachsende Bedeutung der Krebstherapie bei den Projekten der vfa-Mitglieder 100% = Alle fortgeschrittenen Arzneimittelprojekte der vfa-Unternehmen laut Umfrage des vfa im genannten Jahr. Gefragt wurde stets nach Projekten, die binnen 4,5 Jahren mit einer Zulassung abschließen können. 35% Krebserkrankungen 30% 25% 20% 15% Infektionserkrankungen Herz-Kreislauf 10% Entzündungskrankheiten Psychische Erkrankungen 5% 0% 2001 2003 2005 2007 2009 Quelle: vfa 5 therapeutische Impfstoff e oder „antigenbasierte Diabetes Immuntherapeutika“. Diese sollen das Immunsystem Diabetes Typ 2, der sogenannte Altersdiabetes, ist dazu bringen, sich an der Bekämpfung