Perspektive 2023

Neue Medikamente in Entwicklung Inhalt

2 Neue Medikamente in Sicht

6 Neue Wege

8 Neue Chancen für Krebspatienten

10 Entzündungen zum Erliegen bringen

13 Infektionen bekämpfen

14 Gegen Krankheiten unterschiedlichster Art

16 Kindermedikamente und Orphan Drugs

19 Medikamente für Männer und Frauen

20 Die neuen Wirkstoffe

23 Der Beitrag Deutschlands

26 Projekte, die bis 2023 zu einer Zulassung führen können

44 Schwerpunkte der vfa-Mitglieder

46 Kontakt Blick voraus

Mehr als zehn Jahre dauert es von der Idee bis zur Zulassung, manch­ mal mehr als zwanzig. Erfolge mit neuen Medikamenten kann also nur ernten, wer lange vorher gesät hat. Das haben die forschenden Pharma-Unternehmen des vfa in den späten 2000er- und frühen 2010er-Jahren reichlich getan, so dass nun besonders viele Medika- mente in ihrer Erprobung weit fort­geschritten sind. Welche es noch vor Ende 2023 bis zu einer Zulassung oder Zulassungserweiterung schaffen könnten, zeigt diese Veröffentlichung. Sie macht deutlich, dass zahlreiche Patientinnen und Patienten gute Aussichten auf bessere Behandlungsmöglich­keiten für ihre Leiden haben. vfa – die forschenden Pharma-Unternehmen Perspektive 2023 Neue Medikamente in Sicht

Viele Krankheiten sind in den letzten Jahren besser behandelbar geworden, und Patienten und Ärzte hoffen, dass dieser Strom des Fortschritts nicht abreißt. Die Chancen dafür stehen gut. Denn forschende Pharma-Unternehmen entwickeln derzeit gegen mehr als 145 Krankheiten Medikamente, die bis spätestens Ende 2023 die Zulassung erhalten könnten. Das zeigt eine Erhebung des vfa bei seinen Mitgliedsunter­nehmen vom Oktober 2019.

Demnach könnten bis Ende 2023 insgesamt 434 Sämtliche Projekte, die in der Erhebung erfasst ihrer Projekte zu einer Zulassung oder Zulassungs- wurden, sind ab S. 26 aufgelistet. Stets werden erweiterung für ein Medikament führen. Damit die betreffenden Medikamente derzeit entweder haben die Unternehmen ihre Entwicklungstätig- in Studien mit Patientinnen und Patienten erprobt, keit gegenüber 2017 (als in einer vergleichbaren oder ihre Zulassung wurde bereits bei der Arznei- Erhebung 339 Projekte gegen rund 120 Krank­ mittelbehörde der EU, der EMA, beantragt. heiten gezählt wurden) noch einmal wesentlich verstärkt. Nur rund 1 % der Projekte beschäftigt sich mit leichteren Beschwerden wie Schlafstörungen oder Die Erfahrung der Vergangenheit lehrt aber auch: Haarausfall, alle anderen mit schweren Erkrankun- Nicht alle Projekte werden das gesteckte Ziel gen. Das zeigt, welche Prioritäten die forschenden erreichen. Einige werden beendet werden müssen, Pharma-Unternehmen setzen. selbst im fortgeschrittenen Entwicklungsstadium, ohne mit einer Arzneimittelzulassung abzuschlie- ßen. Da aber gegen die meisten Krankheiten mehr als nur ein oder zwei neue Medikamente entwickelt werden, ist die Chance auf Fortschritt für die jeweiligen Patienten trotzdem groß. 3

Neue Wirkstoffe, neue Darreichungs­ ist der Entwicklungsaufwand hoch; denn obwohl formen, neue Anwendungsgebiete ältere Studienergebnisse zu anderen Krankheiten vorliegen, muss das betreffende Medikament für Bei 51 % der Projekte entwickeln Unternehmen die neue Krankheit eigenständig hinsichtlich Wirk- Medikamente mit einem neuen Wirkstoff. Bei samkeit, Verträglichkeit und geeigneter Dosierung 11 % der Projekte geht es um eine neue Darrei- erprobt werden. Dies ist stets der teuerste Teil chungsform für einen schon zugelassenen Wirk- einer Arzneimittelentwicklung. stoff (z. B. ein kindgerechtes Granulat zusätzlich zu den schon zugelassenen Tabletten). Bei 38 % Für die Patienten ist jede neue Behandlungs­ der Projekte wird erprobt, ob sich ein bereits zu- möglichkeit für die Krankheit, an der sie leiden, gelassenes Medikament gegen eine weitere Krank- eine weitere Chance auf Linderung, Besserung heit oder auf andere Weise einsetzen lässt, mit oder sogar Heilung. dem Ziel einer Zulassungserweiterung. Auch dafür

Frage an den vfa-Präsidenten Han Steutel: Warum ist Hepatis C medikamentös heilbar und Alzheimer noch nicht?

Forschungserfolge gibt es nicht auf Knopfdruck, leider! Sonst wäre ein heilendes Alzheimermedikament längst da. Der Bedarf ist schließlich sehr groß. Aber schauen wir einen Moment nicht auf das, was fehlt, sondern auf das, was da ist und noch kommt.

Pharma- und Biotech-Unternehmen brauchen Erkenntnisse aus der Grundlagen­ forschung. Denn die liefern Hinweise, wie sich ins Krankheitsgeschehen eingreifen lässt – ob man dafür beispielsweise einen Botenstoff abfangen oder ein Gen stilllegen sollte. Die Forschungsteams der Unternehmen beginnen dann mit der Erfindung von Medikamenten, die auf die vorgesehene Weise wirken.

So stiegen aufgrund neuer Erkenntnisse der Virusforschung zahlreiche Unternehmen beherzt in die Erfindung neuer Mittel gegen Hepatitis C ein und lieferten sich einen intensiven Wettbewerb. Im Ergebnis stehen heute mehrere Medikamente zur Ver­fügung, die fast alle Infizierten nebenwirkungsarm und binnen weniger Wochen heilen können.

Bahnbrechende Erkenntnisse erlebt auch die Onkologie. Auch hier gibt es intensiven Wettbewerb um darauf aufbauende Medikamente. Dieser sorgt für immer bessere Behandlungs-, und manchmal sogar Heilungsmöglichkeiten.

Für Alzheimer ist es letztlich nicht anders: Auch hier haben Forschungsteams trotz aller Misserfolge der letzten 15 Jahre weiter an neuen Medikamenten gearbeitet, jeweils orientiert am neuesten Stand der Krankheitsaufklärung. Einige haben es bis ins letzte Erprobungsstadium geschafft und werden verfügbar werden, wenn sie sich in den klinischen Studien bewähren. Und während diese Studien noch laufen, wird in den Labors unserer Unternehmen schon an der nächsten Generation von Mitteln gearbeitet, die die Krankheit auf noch andere Art in den Griff bekommen sollen. Unsere Unternehmen werden nicht aufgeben, bis gut wirksame Mittel zur Verhütung oder Behandlung von Alzheimer verfügbar sind.

434 Projekte forschender Pharma-Unternehmen, die bis Ende 2023 zu einer Zulassung oder Zulassungs­ erweiterung für ein Medikament führen können 1 206 73 Projekte gegen Krebserkrankungen, Projekte gegen Entzündungs­ davon krankheiten, davon 35 gegen Lungenkrebs, Typ NSCLC 9 gegen atopische Dermatitis 22 gegen Brustkrebs 8 gegen Asthma 2 gegen Glioblastom 8  gegen Lupus2 u. a. u. a. 33 27 Projekte gegen Infektions­ Projekte gegen neurologische krankheiten, davon Erkrankungen,3 davon 10 gegen HIV-Infektionen 8 gegen Alzheimer-Demenz 3 zur Grippe-Behandlung 4 gegen Parkinson 10 für Impfstoffe 2 gegen Spinale Muskelatrophie u. a. u. a.

1 Stand: 31.10.2019; es gilt der Disclaimer von Seite 26 · 2 SLE und Lupus-Nephritis · 3 ohne Multiple Sklerose 5

20 Projekte gegen Stoffwechselkrankheiten­ , davon 14 gegen Diabetes Typ 2 1 gegen die Niemann-Pick-Krankheit u. a. 19 Projekte gegen Herz-Kreislauf- Erkrankungen, davon 6 gegen Thrombosen bei Kindern 5 zu chronischer Herzinsuffizienz u. a. 56 Projekte gegen andere Erkrankungen, davon 5 gegen COPD 4 gegen Augenkrankheiten 2 gegen Arthrose u. a. An oder mit Genen therapieren Neue Wege

Bis heute wirken die meisten Medikamente dadurch, dass sie im Körper bestimmte Proteine (Enzyme, Rezeptoren, Botenstoffe, Transportkanäle etc.) stilllegen, aktivieren oder ersetzen. Das gilt großenteils auch für diese Erhebung. Doch zunehmend beschreiten Unternehmen auch neue Wege: mit Gentherapien und Gene Silencing.

Gentherapien Bei zwei anderen onkologischen Gentherapien wird eine therapeutische Impfung mit synthe­ Bei einer Gentherapie werden einige Zellen der tischer messenger-RNA durchgeführt; sie soll das Patientin oder des Patienten mit einem zusätz­ Immunsystem von Patienten mit Melanom oder lichen Gen ausgestattet, das entweder die Auf­ nicht-kleinzelligem Lungenkrebs trainieren, die gabe eines schon vorhandenen, aber defekten Tumorzellen zu erkennen. Gens übernimmt oder die Zellen mit einer zusätz- lichen Fähigkeit ausstattet, die therapeutisch Weitere Gentherapien sollen die Erbkrankheiten wichtig ist. Dies kann außerhalb (ex vivo) oder im Hämophilie B (eine Gerinnungsstörung), spinale Körper des Patienten (in vivo) erfolgen. Anders Muskelatrophie (führt zu Lähmungen), Choroid­ als bei den meisten anderen Therapien dürfte bei eremie und juvenile Makuladegeneration (beides einer Gentherapie im Idealfall nur eine einzige Augenerkrankungen) bessern oder heilen. Behandlung erforderlich sein. Ob das für alle Patienten zutrifft, wird man allerdings erst in Die meisten Gentherapien werden, wenn sie vielen Jahren wissen. zugelassen werden, nur eine Option für wenige Patienten mit seltenen Erkrankungen sein. Ledig- Bislang sind erst acht Gentherapien zugelassen lich die therapeutischen Impfungen werden gegen (gezählt nach den Anwendungsgebieten). Bis 2023 häufigere Krebsarten erprobt. Gentherapien könnten forschende Pharma-Unternehmen weitere werden wie die Zell- und Gewebetherapien zu 15 auf der Basis von acht neuen und zwei schon den „Advanced Therapies“ (ATMP) gezählt. zugelassenen Wirkstoffen hinzufügen. Acht davon sind T-Zell-Therapien, bei denen T-Zellen (eine Art Immunzellen) eines Krebspatienten ex vivo ein zusätzliches Gen erhalten; das befähigt sie, nach ihrer Rückführung in den Patienten Krebszellen zu erkennen und dauerhaft zu bekämpfen. Eine Ausführung dieser Therapiestrategie heißt CAR-T- Zell-Therapie, eine andere TCR-T-Zell-Therapie. 7

Gene Silencing Die Medikamente enthalten synthetische Oligo­ nukleotide, die sich in den Zellen mit einer be- Den meisten Vorgängen im Körper gesunder und stimmten natürlichen RNA verbinden, um sie still- kranker Menschen liegt das Ablesen von Genen zulegen. Dieser Vorgang heißt Gene Silencing, zugrunde; ein kompliziertes Geschehen, an dem die Wirkstoffe heißen (je nach dem genauen Wirk- DNA- und RNA-Moleküle wesentlich beteiligt mechanismus) Antisense-Olinukleotide oder RNAi. sind. Bei vier Projekten wird dieser Vorgang bei Die Medikamente müssen wiederkehrend ein­ einzelnen Genen unterdrückt, um Patienten mit gesetzt werden, um wirksam zu sein. den bislang nicht heilbaren Krankheiten Amyo­ trophe Lateralsklerose (totale Lähmung), Chorea Obwohl Pharma-Unternehmen diesen Behandlungs- Huntington (kognitiver Verfall), hereditäre Neph­ ansatz schon länger verfolgen (siehe Diagramm), ritis (eine Nierenentzündung) und Hämophilie A gibt es erst vier zugelassene Medikamente dieser und B (Blutungskrankheiten) zu helfen. Art. Dass es nun mehr werden dürften, ist nicht zuletzt Fortschritten bei der Aufgabe zu verdanken, Oligonukleotide in ausreichenden Mengen in Körper­zellen einzuschleusen.

Fortgeschrittene Projekte der vfa-Unternehmen für Gentherapien und Gene Silencing

Anzahl – gefragt wurde stets nach Projekten, die binnen 4,5 Jahren mit einer Zulassung abschließen können

‹‘ Gentherapien 15 ‹Ž

‹Œ

‹Š

’

‘

Ž Gene Silencing 4

Œ

Š 2007 2009 2011 2013 2015 2017 2019 Jahr der Erhebung

Quelle: vfa Onkologie im Umbruch Neue Chancen für Krebspatienten

Bei 206 Projekten geht es um Krebstherapien. Dieser Schwerpunkt passt gut zur „Nationalen Dekade gegen Krebs“, die die Bundes­ ministerien für Forschung und für Gesundheit Anfang 2019 ausgerufen haben. Forschende Pharma-Unternehmen leisten damit ihren Beitrag dazu, dass Krebspatienten länger bei guter Lebensqualität mit ihrer Krankheit leben und immer öfter sogar geheilt werden können.

Warum forschende Pharma-Unternehmen an so Von den erfassten Projekten richten sich die vielen onkologischen Projekten zugleich arbeiten: meisten (35) gegen den nicht-kleinzelligen Lungen- krebs (NSCLC), gefolgt von Brustkrebs (22), Pros- Seit den 1990er Jahren liefert die Grundlagen- tatakrebs (15), dem Knochenmarkkrebs Multiples forschung eine Fülle an neuen Erkenntnissen Melanom (12) und akuter myeloischer Leukämie über Krebserkrankungen. Das bringt Unter­ (12), einer Form von Blutkrebs. nehmen auf viele Ideen für neue Medikamente. Für die Patienten ist es eine gute Nachricht, wenn Krebs ist nicht gleich Krebs. Allein die Projekte zu ihrer Krebsart viele Ansätze parallel verfolgt in dieser Erhebung adressieren 44 verschiedene werden. Denn damit steigen die Chancen, dass Krebsarten. Bei vielen wird sogar noch genauer dieser Krebs auch dann langfristig in Schach nach bestimmten Genmutationen unterschieden. gehalten werden kann, wenn das erste Medika- ment nicht mehr wirkt. Zudem werden neue Ein Medikament ist nicht automatisch für alle Medikamenten-Kombina­tionen möglich, die viel- Stadien einer Krebsart und als Erst- und Zweit­ leicht noch wirksamer sind. Schließlich steigt linientherapie gleichermaßen geeignet. Man die Chance, ältere „Schrot­schuss“-Therapien muss es jeweils neu erproben. durch solche zu ersetzen, die genau auf den Ein- zelfall passen und damit wirk­samer und neben­ Häufig ist eine Kom­binationstherapie wirksamer wirkungsärmer sind. als ein Einzel­medikament. Jede Kombination muss aber eigens erprobt werden. Mittelfristig ist es das Ziel, Patienten mit frühzeitig­ erkanntem Krebs zu heilen und im fortgeschritte- Das führt beispielsweise dazu, dass Medikamente nen Stadium die Tumore dauerhaft unter Kontrolle in bis zu 22 Projekten der Erhebung gleichzeitig zu halten, so dass die Patienten damit lange leben erprobt werden: gegen bis zu 12 verschiedene können. Mit den Projekten dieser Erhebung dürfte Krebsarten und in bis zu fünf verschiedenen Pro- man diesem Ziel für weitere Krebsarten ein gutes jekten zur gleichen Krebsart. Stück näherkommen. 9

Medikamentöse Krebstherapien (Auswahl)

Chemotherapie Für diese alte Therapieform, die alle sich schnell teilenden Zellen angrei, werden keine neuen Medikamente entwickelt. Sie Zytostatikum wird aber in 26 Projekten zur Unterstützung anderer Therapieformen verwendet.

Krebszelle

Zielgerichtete Therapien Diese Therapien greifen vor allem Krebs- zellen an und schonen andere Zellen weitgehend. Einige Beispiele: Kinasehemmer Kinasehemmer blockieren gezielt die Vermehrungssteuerung oder die Selbst- Antikörper- erhaltung der Krebszellen (in 46 Projekten). Toxin-Konjugat

PARP-Inhibitoren verhindern DNA-Repara- turen in Krebszellen, woran diese zugrunde gehen (in 14 Projekten). PARP-Inhibitor Antikörper-Toxin-Konjugate bringen Krebszelle Toxine zu den Krebszellen, die diese dann vergien (in 9 Projekten).

Immun-onkologische Therapien Diese Therapien veranlassen, dass T-Zellen (eine Sorte Immunzellen) die Krebszellen bekämpfen: Krebszelle genetisch Wirksto–e vom Typ Checkpoint-Inhibitoren¹ veränderte T-Zelle (CAR- oder TCR-T-Zelle) wecken T-Zellen (in 64 Projekten), damit sie Krebszellen suchen und töten.

CAR- oder TCR-T-Zellen attackieren Krebs- zellen (in 8 Projekten) besonders intensiv, da ihnen gentechnisch die Zielerkennung für bestimmte Krebszellen eingebaut Checkpoint- wurde. Inhibitor natürliche T-Zelle Manche bispezi›schen Antikörper vertäuen T-Zellen an Krebszellen, was zum Tod der Krebszellen führt (in 2 Projekten). bispezischer Antikörper natürliche T-Zelle

Quelle: vfa ¹ In den Projekten ab S. 31 sind sie an Antikörpern gegen PD-1, PD-L1 oder CTLA-4 zu erkennen. Eingriffe ins Immunsystem Entzündungen zum Erliegen bringen

Trotz großer Fortschritte in den letzten Jahren werden weitere Medika- mente gegen Entzündungskrankheiten gebraucht, weil die verfügbaren nicht bei allen Patienten und nicht bei allen diesen Krankheiten gut wirksam sind. Darum geht es in 73 Projekten.

Bei Entzündungskrankheiten kommt es zu Entzün- Das Entwicklungsziel bei den Projekten ist stets, dungen, ohne dass diese von Krankheitserregern dass Patienten möglichst keine Symp­tome mehr hervorgerufen würden. Meist sind es Autoimmun­ erleben müssen und ihre Krankheit nicht mehr krankheiten, bei denen das Immun­system irrtüm- fortschreitet. Dabei sollen die Medikamente mög- lich körpereigenes Gewebe angreift – etwa die lichst so gezielt ins Immunsystem eingreifen, dass Gelenke, das Gehirn, den Darm oder die Haut. Zu die körpereigene Infekt- und Krebsabwehr nicht anderen Krankheiten wie Asthma kommt es, weil beeinträchtigt wird. das Immunsystem auf Reize von außen wie Pollen oder Getreideproteine überreagiert. Da oft mehreren Entzündungskrankheiten ganz ähnliche Vorgänge im Körper zugrunde liegen, Seit langem forschen vfa-Unternehmen beson- kommt ein Entzündungsmedikament meist gleich ders intensiv an neuen Therapien gegen Asthma, gegen mehrere Krankheiten in Betracht. Das muss Multiple Sklerose, Rheumatoide Arthritis und allerdings jeweils in eigenen Studien überprüft Psoriasis (s. Abbildung S. 11). Erst seit kurzem werden. Bewährt haben sich insbesondere Mittel, gibt es ähnlich viele fortgeschrittene Projekte zu die in die Kommunikation im Immunsystem des Lupus und atopischer Dermatitis. Die atopische Patienten eingreifen. Sie verhindern beispiels­ Dermatitis, die früher auch Neuroder­ ­mitis genannt weise, dass bestimmte Botenstoffe, die Inter­ wurde, betrifft vor allem Kinder. Gegen die Darm­ leukine, Immunzellen für einen gemeinsamen erkrankungen Morbus Crohn und Colitis ulcerosa „Angriff“ aktivieren können. Das gilt auch für werden ebenfalls mehr Projekte denn je voran­ Medikamente in dieser Erhebung. getrieben. Forschende Pharma-Unternehmen suchen auch nach Wegen, um Entzündungskrankheiten dauer- haft auszuheilen. Ihre Projekte dazu sind jedoch noch im Laborstadium. 11

Grundlagenforschung ist der Motor universitären Forschungseinrichtungen in Deutsch- land großen Anteil. An diesen Erkenntnissen Wie bei Krebs ist die große Zahl der Projekte zu knüpfen Pharmaforscher dann mit der Erfindung Entzündungskrankheiten unter anderem dem und Erprobung neuer Wirkstoffe an, die gezielt rasanten Erkenntnisfortschritt in der Grundlagen- einzelne Komponenten blockieren. forschung zu verdanken. Es vergeht kaum ein Jahr, in dem nicht eine weitere, wesentliche Komponen- te des menschlichen Immunsystems entdeckt oder in ihrer Funktionsweise besser verstanden wird. Hieran haben Labors von Universitäten und außer­

Fortgeschrittene Projekte der vfa-Unternehmen zu Entzündungskrankheiten

Anzahl – gefragt wurde stets nach Projekten, die binnen 4,5 Jahren mit einer Zulassung abschließen können

•” Atopische Dermatitis 9 – Lupus¹ 8

— Morbus Crohn 5 Colitis Ulcerosa 5 ˜

™ Riesenzellarteriitis 2

” 2011 2013 2015 2017 2019 Jahr der Erhebung

•” Asthma 9 – Multiple Sklerose 7 —

Rheumatoide Arthritis 4 ˜ Psoriasis 4

™

” 2011 2013 2015 2017 2019 Jahr der Erhebung

Quelle: vfa · ¹ systemischer Lupus erythematodes und Lupus-Nephritis

13

Durch Prävention und Therapie Infektionen bekämpfen

Infektionen, vor allem mit Viren und Bakterien, stellen weiterhin eine Gefahr für Menschen in aller Welt dar. Forschende Pharma-­ Unternehmen arbeiten deshalb an entsprechenden Heilmitteln und Impfstoffen; so auch in 33 Projekten dieser Erhebung.

Impfstoffe Behandlung stehen zwar schon Medikamente bereit, doch in drei Projekten wird versucht, Am besten ist es, erst gar nicht an Infektionen deren Wirksamkeit mit neuen Arzneimitteln zu zu erkranken. Vor rund 30 Krankheiten kann man übertreffen. Gelingt das, könnten sie vielen sich und seine Kinder mittlerweile mit zugelasse- bereits Infizierten das Leben retten. nen Impfstoffen schützen. Unternehmen arbeiten in zehn Projekten dieser Erhebung daran, diesen Gegen HIV Schutzschirm auszuweiten. Neue Impfstoffe soll es unter anderem gegen Ebola und das grippe­ Die meisten infektiologischen Projekte der Erhe- ähnliche Dengue-Fieber geben. Weitere Impfstoffe bung betreffen HIV-Infektionen. In neun Projekten gegen Pneumokokken, die unter anderem Lungen- geht es um eine weitere Optimierung der Dauer- entzündung hervorrufen können, sollen vor mehr therapie, in einem weiteren Projekt um die medi- verschiedenen Subtypen dieser Bakterien schüt- kamentöse Prävention einer Ansteckung mittels zen können als bisherige. Erstmals sollen Impf- monatlicher Injektionen. stoffe auch Darmerkrankungen durch Noroviren oder das Bakterium Clostridium difficile verhindern Es wird auch weiterhin an Heilungsmöglichkeiten können. geforscht, doch wird keines der entsprechenden Projekte schon bis 2023 die Zulassung erreichen. Antibiotika Gegen tropische Infektionskrankheiten Neue Antibiotika werden gebraucht, um gegen ältere Mittel resistent gewordene Bakterien Für Medikamente gegen Infektionskrankheiten, bekämpfen zu können. Vier solche Medikamente die vor allem in Schwellen- und Entwicklungs­ sind in der Erhebung erfasst; davon drei mit ländern vorkommen, kooperieren Unternehmen neuen Wirkstoffen, eines mit einer neuen Wirk- meist in Product Development Partnerships mit stoff-Kombination. anderen Organisationen und Institutionen.

Grippe-Medikamente Bis 2023 könnten kindgerechte Medikamente gegen die von Einzellern verursachte­ Chagas-Krank- An Influenza, der echten Grippe, leiden jedes Jahr heit und die Wurmkrankheit Bilharziose heraus- Millionen Menschen in Deutschland, und mehrere kommen. Auch ein Medikament gegen den vor tausend bis zehntausend sterben daran. Schutz- allem in Asien, Ozeanien, Mittel- und Südamerika impfungen können nur einen Teil der Infektionen vorkommenden Malariaerreger Plasmodium vivax verhindern und werden auch längst nicht von könnte zugelassen werden. allen genutzt, für die sie in Betracht kämen. Zur Von A wie Abstoßung bis Z wie Zöliakie Gegen Krankheiten unterschiedlichster Art

Fortschritte in der medikamentösen Therapie gibt es nicht nur gegen Krebs-, Entzündungs- und Infektionskrankheiten. 123 Projekte sind auf die Behandlung von 64 anderen Krankheiten ausgerichtet.

Die Projekte, um die es hier geht, decken ein Diabetes-Medikamente Krankheitsspektrum ab, das von angeboren Augen- in neuen Anwendungsgebieten krankheiten über Stoffwechselstörungen und Herzkrankheiten bis hin zu neurologischen und Einige Medikamente, die in den letzten Jahren psychischen Krankheiten reicht. Hier einige zur Behandlung von Diabetes Typ 2 entwickelt Beispiele für laufende Projekte. wurden, dürften auch Menschen mit anderen Krank- heiten helfen können. So werden zwei Medika- Anämie mente aus der Klasse der SGLT-2-Inhibi­toren derzeit darauf geprüft, ob sie bei Patienten das Viele Menschen sind von Anämie, also einem Fortschreiten einer chronischen Herzinsuffizienz Mangel an roten Blutkörperchen betroffen – manche oder Nierenerkrankung bremsen und die Mortali- aufgrund von Blutverlusten oder einer Nieren- tät senken können – auch wenn diese Patienten krankheit, andere beispielsweise aufgrund von keinen Diabetes haben. Bei einem anderen Dia­ Krebserkrankungen. Das schwächt ihre körper­ betes-Medikament, in diesem Fall aus der Klasse liche und geistige Leistungsfähigkeit. Mit den der GLP-1-Analoga, wird derzeit erprobt, ob es bisherigen­ Mitteln (Eisenzufuhr, Bluttransfusionen, Menschen mit Adipositas helfen kann, Gewicht EPO-Medikamente zum Spritzen) kann manchen zu verlieren. Betroffenen nicht gut geholfen werden. Nicht zuletzt für sie haben Unternehmen – aufbauend auf 2019 mit dem Nobelpreis prämierter Grund­ lagenforschung – eine neue Klasse von Anämie- Medikamenten entwickelt, die HIF-Prolylhydroxy- lase-Inhibitoren. Gleich drei dieser oral einnehm­ ­ baren Medikamente sind in dieser Erhebung vertreten. 15

Alzheimer-Demenz mer-Projekte erfasst. Sechs davon verwenden gentechnisch hergestellte monoklonale Antikörper, Kein anderes Gebiet der Pharmaforschung hat um ins Krankheitsgeschehen einzugreifen. Von mehr Fehlschläge bei dem Versuch erlebt, Mittel diesen setzen zwei an den Tau-Fibrillen an, die zu entwickeln, die das Fortschreiten dieser Krank- in betroffenen Nervenzellen entstehen und ein heit nachhaltig verlangsamen oder ganz aufhalten. bisher wenig adressierter Angriffspunkt sind. Aber wegen des hohen medizinischen Bedarfs ist auch kein Gebiet von größerer Beharrlichkeit der Branche geprägt, doch noch wirksame Mittel zu schaffen. In dieser Erhebung sind acht Alzhei- Am medizinischen Fortschritt teilhaben Kindermedikamente und Orphan Drugs

Mit zwei Verordnungen hat sich die EU dafür stark gemacht, dass verstärkt geeignete Medikamente für Bevölkerungsgruppen entwickelt werden, die andernfalls nicht wie andere am medizinischen Fortschritt teilhätten: mit der Verordnung für Medikamente gegen seltene Krank- heiten von 2000 und der Verordnung für Kinderarzneimittel von 2007. Seither haben forschende Pharma-Unternehmen ihre Arbeit auf diesen Gebieten verstärkt.

Kinder und Jugendliche Unter den Medikamenten in dieser Erhebung finden sich unter anderem kindgerechte Dar­ Bei 177 Projekten (41 %) steht heute schon fest, reichungs­formen (Suspensionen, Trinklösungen) dass die betreffenden Medikamente auch für von Medikamenten gegen Thrombosen und Embo- Minderjährige mit der gleichen Erkrankung wie lien, die für Erwachsene schon seit etlichen Jahren bei den Erwachsenen ent­wickelt werden. Bei ver­füg­bar sind. Auch für HIV-positive Kinder 97 Projekten laufen die entsprechenden Studien entwickeln Unternehmen eine ganze Reihe von mit Jugendlichen oder Kindern bereits oder sind Medikamenten. schon abgeschlossen. Dass nicht noch mehr Pro- jekte auch Zulassungen für Kinder oder Jugend­ liche anstreben, liegt an dem hohen Stellenwert, den Krankheiten wie Lungen-, Brust- und Prostata- krebs sowie Alzheimer-Demenz in der Pharma­ forschung haben. Diese Krankheiten kommen bei Minderjährigen nicht vor. 17

Orphan Drug-Projekte unter den fortgeschrittenen Projekten der vfa-Unternehmen

Anteile in Prozent in den Erhebungen von 2005 bis 2019

25%

20% 16% 15%

10%

5%

0% 2005 2007 2009 2011 2013 2015 2017 2019 Jahr der Erhebung

Quelle: vfa

Menschen mit seltenen Erkrankungen erseits hat keine Fokussierung auf Orphan Drugs zu Lasten von Patienten mit häufigeren Erkran­ In der Erhebung finden sich 68 Projekte (16 %), kungen stattgefunden. Zu berücksichtigen ist die in der Europäischen Union den Orphan auch, dass Medikamente, die derzeit noch mit Drug-Status erhalten haben, weil sie die medika­ Orphan Drug-Status entwickelt werden, diesen men­töse Therapie einer seltenen Krankheit im Fall einer Zulassung für eine weitere, aber (einer Orphan Disease) erstmals ermöglichen häufigere Krankheit wieder verlieren würden. oder wesentlich verbessern könnten. Seltene Krankheiten gibt es in allen medizinischen Bei allen Projekten mit Orphan Drug-Status tritt Gebieten. So ist beispielsweise follikuläres Lym- die jeweilige Krankheit so selten auf, dass nicht phom eine selten auftretende Krebsart, Sichelzell- mehr als fünf von 10.000 EU-Bürgern daran Anämie eine seltene Blutbildungsstörung, Riesen- leiden. Ein Orphan Drug-Status wird hingegen zell-Arteriitis eine seltene Autoimmunkrankheit nicht vergeben, wenn ein Medikament z. B. für und ALS eine seltene neurodegenerative Krankheit. eine kleine Subgruppe von Patienten mit einer insgesamt häufigeren Krankheit entwickelt wird Angesichts von schätzungsweise 8.000 seltenen (beispielsweise für Patienten mit dem häufigen Erkrankungen und bisher rund 160 Zulassungen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs [NSCLC], die für Orphan Drugs bleibt weiterhin viel zu tun. Es die seltene MET-Mutation aufweisen). ist deshalb entscheidend, dass die Fördermaß­ nahmen auf europäischer Ebene erhalten bleiben. Der Anteil der Orphan Drug-Projekte in den Ent- wicklungsprogrammen der vfa-Unternehmen steigt seit Jahren leicht an (siehe Abbildung). Pharma-Unternehmen sind also nachhaltig für Patienten mit seltenen Krankheiten aktiv; ander­

19

Gendermedizin Medikamente für Männer und Frauen

Fast alle Medikamente, die in dieser Erhebung erfasst sind, sollen für Männer und Frauen zugelassen werden; dementsprechend werden sie auch in klinischen Studien mit beiden Geschlechtern erprobt. In einigen Projekten geht es jedoch um Krankheiten, die (fast) nur ein Geschlecht betreffen.

Projekte für Frauen Projekte für Männer

29 Projekte (7 %) adressieren Krankheiten, die Deutlich weniger Projekte, nämlich nur 19 (4 %), ausschließlich oder fast ausschließlich bei Frauen betreffen Krankheiten, die ausschließlich oder vorkommen: Krebserkrankungen an Brust (22 Pro- fast ausschließlich bei Männern auftreten. Das jekte), Eierstock, Gebärmutterschleimhaut und sind neben Prostatakrebs (15 Projekte) noch Gebärmutterhals sowie gegen Wechseljahres­ drei Erbkrankheiten, die auf Genmutationen im beschwerden. X-Chromosom zurückzuführen sind: die Blutungs- krankheiten Hämophilie A und B und die Augen- Berücksichtigt man noch die Krankheiten Multiple krankheit Choroideremie. Gegen Hämophilie B Sklerose, Osteoporose, Lupus und Lupus-Nephri- und Choroideremie werden Gentherapien erprobt, tis, die überwiegend bei Frauen auftreten, kann die die Krankheiten heilen oder wesentlich abmil- man sogar von 10 % der Projekte sagen, dass sie dern sollen (siehe auch S. 6). überwiegend für Frauen durchgeführt werden.

Dazu kommt noch ein Projekt für ein Verhütungs- mittel, das beiden Geschlechtern nutzen soll, aber von Frauen angewendet wird. #ForschungIstDieBesteMedizin Die neuen Wirkstoffe

Das Herzstück eines Medikaments ist sein Wirkstoff, also der Stoff, der im Körper eine heilende, lindernde oder vorbeugende Wirkung erzielt. Er ist das Ergebnis jahrelanger Forschung. 51 % der Projekte mit „Perspektive 2023“ basieren auf Wirkstoffen, die noch nie zuvor Bestandteil eines in Europa zugelassenen Medikaments waren.

In der Erhebung sind 161 der insgesamt 276 ver- Gentechnische Wirkstoffe wendeten Wirkstoffe neu; in der Erhebung von 2017 waren es nur 134. Gehört ein Wirkstoff zu den Proteinen, kommt fast immer Gentechnik zum Einsatz: Zellen (meist Nachdem der Anteil gentechnisch hergestellter von Bakterien oder Säugetieren) werden mit dem Wirkstoffe jahrelang zunahm (siehe Abbildung), erforderlichen Gen ausgestattet und in einem Pro- hat er sich seit 2015 bei etwa 40 % eingependelt; duktionsbehälter (Fermenter) vermehrt, in dem ebenso der für chemische Wirkstoffe bei 53 %. sie dann den Wirkstoff herstellen. Beide Wirkstofftypen haben also weiterhin eine herausragende Bedeutung. Die kleinsten Protein-Wirkstoffe haben rund 790 Atome, die größten (Antikörper) 20.000 und mehr Chemisch-synthetische Wirkstoffe Atome. Fast alle gentechnisch hergestellten Wirk- stoffe müssen gespritzt oder als Infusion verab- Chemisch synthetisiert werden vor allem kleinere reicht werden. Wirkstoffmoleküle (englisch „small molecules“ genannt). Mit typischerweise 50 bis 120 Atomen 43 der neuen gentechnischen Wirkstoffe sind sind sie klein genug, um in Körperzellen zu gelan- Antikörper, erkennbar an der Endsilbe „mab“ im gen, wo sie meist bestimmte Biomoleküle blockie- Namen. Dazu kommen Enzyme für die Therapie ren sollen. angeborener Stoffwechselstörungen. Auch die Antigene (die immunisierenden Bestandteile) Ein weiterer Vorzug: Diese Wirkstoffe können mehrerer Impfstoffe werden gentechnisch her­ meist oral – also als Tabletten, Kapseln, Trinksus- gestellt, etwa gegen Ebola. pension etc. – eingenommen werden. Die meisten Patienten schlucken Medikamente lieber, als sie Natürliche Antigene auf andere Weise anzuwenden. Weiterhin werden aber auch Impfstoffe entwickelt, Doch auch größere Wirkstoffmoleküle werden deren Antigene aus den Erregern gewonnen mitunter chemisch hergestellt, etwa Tirzepatid werden, vor denen sie schützen sollen. In der gegen Diabetes Typ 2 mit 689 Atomen. Auch Erhebung ist das bei fünf Impfstoffen der Fall. synthetische RNA, mit der beispielsweise das Ablesen von Genen in Zellen gesteuert werden kann, lässt sich so herstellen (siehe auch S. 6). 21

Typen der neuen Wirkstoe in den fortgeschrittenen Projekten der vfa-Unternehmen

Aufgeschlüsselt nach Herstellungsart in Prozent der Gesamtzahl (2019: 161)

100% 12% 21% 22% 28% 31% 41% 43% 40%

2% 4% 4% 2% 5% Gentechnische Wirkstoe 1% 2% 6% 1% 5% 3% 2% Natürliche Antigene¹ 3% 4% 1% 1% 1% 2% 2% 2% Naturstoe und semi- synthetische Wirkstoe

82% 72% 67% 65% 63% 53% 54% 53% Zellen

Chemisch-synthetische Wirkstoe

0% 2005 2007 2009 2011 2013 2015 2017 2019 Jahr der Erhebung

Quelle: vfa · 1 in Impfstoen und Antiallergika

Naturstoffe und semisynthetische Medikamente auf Basis von Zellen Wirkstoffe Medikamente können auch lebende Zellen ent­ Als Wirkstoffe kommen auch Naturstoffe in Be- halten, die dann die Rolle von Wirkstoffen über- tracht, die von Bakterien, Pflanzen, Pilzen oder nehmen. In der Erhebung gilt das ausschließlich für Tieren natürlicherweise gebildet werden (ohne Medikamente, die genetisch veränderte T-Zellen Gentechnik); oder chemisch veränderte (semi­ (die CAR- oder TCR-T-Zellen) enthalten (vgl. S. 6 synthetische) Versionen davon. Das kommt aber und 9). Grundsätzlich können Medikamente auch nur noch selten vor; in der Erhebung nur beim unveränderte Zellen enthalten; das ist jedoch bei Neosaxitoxin, einem Neurotoxin aus Einzellern. keinem Projekt der aktuellen Erhebung der Fall.

Manchmal dient die Natur auch als Inspirations- quelle für Wirkstoffe, die dann chemisch her­ gestellt werden. So ist es beispielsweise beim Malaria-Wirkstoff Tafenoquin, der vom Chinin aus Baumrinde abgeleitet ist; oder bei Vedotin und Mafoditin, die Giftstoffen einer Meeresschnecke nachempfunden sind. Diese Stoffe werden als Teil von Antikörper-Toxin-Konjugaten in der Krebs- therapie eingesetzt. Die Standorte für Forschung und Entwicklung der vfa-Mitglieder und ihrer Tochterunternehmen

Wedel Reinbek Hamburg

Bayer F K Berlin-Chemie K JPT Peptide Technologies K AstraZeneca (Tochter von Berlin F* K Lundbeck BioNTech) F F K Allergopharma Mologen F K (Tochter von Merck) Pfizer K F* Baxter Halle (Westf.) Sanofi K K GSK F K Bayer K UCB F Bayer Neuss Wuppertal K Janssen Monheim am Rhein K Bayer Dormagen Leverkusen F K Grünenthal Aachen (Wiesdorf) K Paion Marburg

Bad Homburg vor der Höhe K AbbVie Wiesbaden Frankfurt a.M. F K BioNTech Mainz K Novo Nordisk Ingelheim Lilly Pharma K Darmstadt K Boehringer Ingelheim CureVac K F IMFS – Innovative Idar-Oberstein Otsuka Pharma K Ludwigshafen am Rhein Manufacturing Services Nürnberg Sanofi F K (Tochter von BioNTech) Heidelberg Bayer F* K F K AbbVie Merck F K F Cellzome (Tochter von GSK) Novartis Pharma K K Ipsen Pharma Ettlingen Daiichi Sankyo F F K GSK Consumer Healthcare Bühl Amgen F K Tübingen F K CureVac Pfaffenhofen Apceth Biopharma F K F K Boehringer Ingelheim Astellas Pharma K Bristol-Myers Squibb K F* Pfizer München K Roche Freiburg Planegg- Daiichi Sankyo K Martinsried Biberach/Riß Haar GSK K ViiV Healthcare K Grenzach-Wyhlen Penzberg MSD K Roche F BioNTech Small Molecules (Tochter von BioNTech) F Daiichi Sankyo F Medigene F K F Forschung/vorklinische Entwicklung F* vorklinische Entwicklung K klinische Entwicklung

Quelle: vfa · Stand: Dezember 2019 23

Die Standorte für Forschung und Entwicklung In Labors und Kliniken der vfa-Mitglieder und ihrer Tochterunternehmen Der Beitrag Deutschlands

Wedel Reinbek Hamburg

Bayer F K Berlin-Chemie K JPT Peptide Technologies Die Medikamente, die in der Erhebung erfasst sind, wurden in K AstraZeneca (Tochter von Berlin F* K Lundbeck BioNTech) F Labors rund um den Globus erfunden, und ihre Erprobung fand F K Allergopharma Mologen F K (Tochter von Merck) Pfizer K oder findet fast durchgehend in länderübergreifenden Studien F* Baxter Halle (Westf.) Sanofi K K GSK statt. Deutschland hat aber an diesem internationalen Arznei­ F K Bayer K UCB mittel-Entwicklungsgeschehen einen wesentlichen Anteil. F Bayer Neuss Wuppertal K Janssen Monheim am Rhein K Bayer Dormagen Leverkusen F K Grünenthal Aachen (Wiesdorf) K Paion Marburg

Bad Homburg vor der Höhe Klinische Erprobung Deutsche medizinische Einrichtungen sind auch K AbbVie Wiesbaden an 10 von 12 Projekten (83 %) beteiligt, bei denen Mainz Frankfurt a.M. F K BioNTech Aus der Erhebung geht hervor, dass Kliniken oder zum Medikament noch eine App für die Patienten K Novo Nordisk Ingelheim Lilly Pharma K Darmstadt K Boehringer Ingelheim CureVac K Arztpraxen in Deutschland an 80 % aller erfassten entwickelt wird. F IMFS – Innovative Idar-Oberstein Otsuka Pharma K Projekte mitwirken, durch Beteiligung an den Ludwigshafen am Rhein Manufacturing Services Nürnberg Sanofi F K klinischen Studien. Die meisten Medikamente und Vergleicht man das Ergebnis mit früheren Erhe- (Tochter von BioNTech) Heidelberg Bayer F* K F K AbbVie Merck F K ihre Anwendungsarten, die in Deutschland zum bungen, sieht man allerdings ein Absinken des F Cellzome (Tochter von GSK) Novartis Pharma K Einsatz kommen, werden also zuvor auch unter deutschen Anteils. So waren deutsche Kliniken Ettlingen Daiichi Sankyo F K Ipsen Pharma deutscher Beteiligung erprobt. und Praxen bei der Erhebung von 2017 noch an F K GSK Consumer Healthcare Bühl Amgen F K Tübingen 87 % der Projekte beteiligt. F K CureVac Pfaffenhofen Apceth Biopharma F K F K Boehringer Ingelheim Astellas Pharma K Das gilt in besonderem Maße für die Gentherapien F* Pfizer Bristol-Myers Squibb K München der Erhebung: bei 13 von 15 Projekten (87 %) K Roche Freiburg Planegg- Daiichi Sankyo K Auch im Länder-Rang ist Deutschland in den letz- Martinsried Biberach/Riß Haar GSK K sind deutsche medizinische Einrichtungen an der ten Jahren bei der Zahl der Industrie-finanzierten ViiV Healthcare K Erprobung beteiligt. Das ist eine erhebliche Stei- Studien zurückgefallen. UK steht hier europaweit Grenzach-Wyhlen Penzberg MSD K Roche F gerung gemessen daran, dass Gentherapien in den mittlerweile auf Platz 1 (und weltweit auf Platz 2 BioNTech Small letzten Jahren weitgehend in den USA und China nach den USA), Deutschland folgt erst danach. Molecules (Tochter entwickelt wurden, ohne Mitwirkung deutscher von BioNTech) F Daiichi Sankyo F Kliniken. Medigene F K F Forschung/vorklinische Entwicklung F* vorklinische Entwicklung K klinische Entwicklung

Quelle: vfa · Stand: Dezember 2019 Wirkstoff-Erfindung kein schlechter Wert, wenn man berücksichtigt, dass auch die Schweiz, Frankreich, UK, Italien, Von den 161 neuen Wirkstoffen, die in den erfass- Belgien und Japan wichtige Länder für Wirkstoff­ ten Projekten zum Einsatz kommen (s. S. 20), sind erfindung sind. 19 (12 %) unter maßgeblicher Beteiligung deut- scher Labors erfunden worden. Unter ihnen finden Ähnlich stark waren deutsche Labors auch in der sich gentechnische ebenso wie chemisch-synthe­ Vergangenheit an den neuen Wirkstoffen beteiligt. tische Wirkstoffe, darunter auch ein Genthera­ Bei der entsprechenden Erhebung 2017 kamen peutikum auf Basis von synthetischer RNA. Medi- ebenfalls 19 Wirkstoffe von hier, 2015 sogar 21. zinisch reicht das Anwendungsspektrum dieser Wirkstoffe von Krebserkrankungen über Entzün- Längst nicht alle Unternehmen, die in ihren deut- dungskrankheiten bis hin zu Diabetes Typ 2, Herz- schen Labors Wirkstoffe erfinden, haben auch Kreislauf- und neurodegenerativen Krankheiten. ihren Hauptsitz hierzulande. Bei einigen liegt er in den USA, Frankreich, Japan oder der Schweiz. Geht man davon aus, dass rund die Hälfte aller Das zeigt, dass Deutschland international als Wirkstoffe in US-Labors entwickelt werden,1 Wirkstoffschmiede geschätzt wird – ein Status, bedeutet das, dass ein Viertel aller sonstigen Wirk- der aber nur durch ständige Fortentwicklung stoffe aus deutschen Industrielabors kommt – gehalten werden kann.

1 Kneller, R.: Nature Reviews Drug Discovery 9, 867-882 (2010).

vfa-Präsident Han Steutel zum Standort Deutschland Deutschland muss wieder Europameister bei klinischen Studien werden

Seit 2017 ist Deutschland in Europa zurückgefallen: erst auf Platz 2 hinter Groß- britannien, womöglich bald auch noch hinter Spanien. Ich spreche von der Mitwirkung von Kliniken und Arztpraxen des Landes an klinischen Studien der Pharmafirmen zu neuen Medikamenten und Therapien. Ein weiteres Warnzeichen: Die ersten erfolgreichen Gentherapien gegen Krebserkrankungen und Erbkrank- heiten sind fast völlig außerhalb Deutschlands erprobt worden.

Warum für Deutschland ein Top-Rang bei klinischen­ Studien wichtig ist? Nun, dieser Parameter sagt viel über die Leistungskraft und Zukunftsfähigkeit des Landes. Schließlich geht es darum, ob Patienten und Patientinnen frühzeitigen Zugang zur Medizin der Zukunft haben, ob deutsche Medizin innovative Thera- pien mitgestalten kann und ob forschende Pharma-Unternehmen wieder mehr von ihrem internationalen Studienbudget in Deutschland ausgeben.

Deshalb muss schnell einiges besser werden, damit der Platz 1 in Europa zurück- gewonnen wird: Denn auf Studiengenehmigungen müssen Unternehmen bei deutschen Behörden oft weit länger warten als in anderen EU-Ländern. Immer wieder zeigen sich Schwächen in der Abstimmung verschiedener Institutionen, die für Studien zuständig sind. Und auch die Vertragsverhandlungen mit deut- schen Kliniken gestalten sich oft langwierig.

Platz 1 muss man wollen! Erreichbar ist er, wenn alle Beteiligten entschlossen zusammenarbeiten. 25 Projekte, die bis 2023 zu einer Zulassung führen können

Die nachfolgende Liste stellt 434 Arzneimittel­ Ungewissheiten und andere Faktoren können projekte von Mitgliedsunternehmen des vfa dazu führen, dass der tatsächliche Fortgang vor, die Aussicht haben, bis Ende 2023 zu einer dieser Projekte wesentlich von den hier Medikamentenzulassung oder Zulassungserwei­ ge­gebenen Einschätzungen abweicht oder terung zu führen. Bei den Projekten geht es ent­ sie sogar eingestellt werden. Der vfa und weder um Medikamente mit neuem Wirkstoff seine Mitgliedsunternehmen übernehmen oder neuer Darreichungsform (für einen schon keinerlei Verpflichtung, solche zukunfts­ bekannten Wirkstoff) oder um schon eingeführte gerichteten Aussagen fortzuschreiben und Medikamente, die für ein neues Anwendungs­ an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen gebiet zugelassen werden sollen. Die aufgelisteten anzupassen. Die Liste erhebt auch für keinen Projekte befanden sich bei Redaktionsschluss Zeitpunkt den Anspruch auf Vollständigkeit. am 31. Oktober 2019 alle im Stadium der Erpro­ bung mit Patienten oder im euro­päischen Zulas­ Aufbau der Liste sungsverfahren. Die Liste der Projekte ist alphabetisch nach Disclaimer: Zukunftsgerichtete Aussagen, den medizinischen Einsatzgebieten sortiert. kein Anspruch auf Vollständigkeit Bei Krebserkrankungen ist der Krankheit stets „Krebs:“ vorangestellt. Nach dem Ziel jedes Die Liste enthält in die Zukunft gerichtete Projektes ist angegeben, welcher Wirkstoff Aus­sagen, die auf den gegenwärtigen Annah­ erprobt wird und welches Unternehmen das men und Prognosen derjenigen Unternehmen Projekt betreibt. Ansprechpartner für weitere beruhen, deren Projekte genannt werden. Fragen sind ab S. 46 aufgeführt. Symbole Verschiedene bekannte wie auch unbekannte liefern er­gänzende Informationen:

Wirkstoff wird chemisch hergestellt An den klinischen Studien waren oder sind deutsche Kliniken beteiligt Wirkstoff wird gentechnisch hergestellt Auch die Entwicklung für Minderjährige Wirkstoff ist ein Antigen, das aus einem ist vorgesehen oder schon im Gang Erreger gewonnen wird Projekt zu seltener Krankheit Wirkstoff (kein Antigen) wird als Naturstoff (Orphan Drug-Projekt laut europäischer aus Organismen gewonnen, die ihn natür­ Arzneimittelbehörde­ EMA) licherweise produzieren, oder wird aus einem Naturstoff semisynthetisch hergestellt Projekt gegen eine Krankheit, die in hohem Maße Entwicklungsländer betrifft Medikament enthält Zellen 27

Abstoßung bei Transplantation Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Behandlung einer Anämie bei Nieren- mit Zagotenemab (einem Antikörper gegen erkrankung siehe auch Graft-versus-Host-Erkrankung Taufibrillen) mit Daprodustat (einem HIF-Prolyl- Anwendung: Injektion s.c. oder Injektion i.v. hydroxylase-Inhibitor) Sicherstellen einer Stammzelltrans- Unternehmen: Lilly Anwendung: oral plantation beim Auftreten von Unternehmen: GSK Abstoßungsreaktionen Behandlung mit Emapalumab (einem Anti-IFNgamma- mit ABBV-8E12 (einem Anti-Tau- Bei hämatologischen Erkrankungen mit Antikörper) Antikörper) chronischer Anämie infolge ineffektiver Anwendung: Infusion Anwendung: Infusion oder Injektion Erythropoese (wie Myelodysplastisches Unternehmen: Swedish Orphan Biovitrum Unternehmen: AbbVie Syndrom oder Beta-Thalassämie): Linderung der Anämie, Verringerung der Diagnostizieren von M. Alzheimer Transfusionslast und Eisenüberladung, Adipositas mit Flortaucipir F18 Verbesserung der Lebensqualität Behandlung Anwendung: Injektion i.v. mit Luspatercept (einem TGFbeta- mit Semaglutid (einem GLP-1-Analogon) Unternehmen: Lilly Liganden-Hemmer) Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Novo Nordisk Behandlung einer Agitation bei Unternehmen: Celgene Alzheimer-Demenz durch Kombination von Chinidin mit deuteriertem Dextromethorphan Anästhesie AIDS (einem NMDA-Rezeptor-Antagonisten, Anästhesie und Sedierung mit besseren Serotonin/Noradrenalin-Wiederauf- siehe HIV-Infektion/AIDS Merkmalen als bei zugelassenen nahmehemmer und Sigma-1-Rezeptor- Medikamenten Agonisten) mit Remimazolam Anwendung: oral oder als Injektion Allergien Anwendung: intravenös Unternehmen: Otsuka Pharma Unternehmen: PAION Symptomlinderung bei Gräser- und Pollenallergie durch Immuntherapie Perioperative Anästhesie und post- mit Dupilumab (einem Anti-IL-4/-13- Amyloidose operative Analgesie bei peripheren Antikörper) Symptomlinderung, Aufhalten des Nervenblocks Anwendung: Injektion s.c. Fortschreitens der Krankheit mit Neosaxitoxin (einem Neurotoxin von Unternehmen: Sanofi mit Daratumumab (einem Anti-CD38- Cyanobakterien und Dinoflagellaten) Antikörper) Anwendung: Injektion und Wundinfiltration Symptomlinderung bei Erdnussallergie Anwendung: i.v. Unternehmen: Grünenthal durch Kombination Unternehmen: Janssen von Dupilumab (einem Anti-IL-4/-13- Antikörper) und AR101 Ankylosierende Spondylitis Anwendung: Injektion s.c. Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) Unternehmen: Sanofi siehe Spondylarthritis, axiale Aufhalten des Fortschreitens der Erkrankung Alzheimer-Demenz (Morbus Alzheimer) mit Tofersen (einem Antisense-Inhibitor Arthritis, systemische juvenile der SOD1-mRNA) idiopathische (sJIA) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: intrathecal bei Patienten mit Alzheimer-Demenz im Symptomlinderung, Aufhalten des Unternehmen: Biogen Frühstadium Fortschreitens der Krankheit mit Aducanumab (einem Antikörper, der mit Sarilumab (einem Anti-IL-6-Antikörper) den Abbau von Beta-Amyloid fördert) Anwendung: Injektion s.c. Anämie Anwendung: Infusion Unternehmen: Sanofi Unternehmen: Biogen und Eisai Behandlung einer Anämie bei Nieren- erkrankung Verzögerung der Krankheitsprogression mit Vadadustat (einem HIF-Prolylhydroxy- Arthrose (Osteoarthrose) mit Gantenerumab (einem Antikörper lase-Inhibitor) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit gegen Beta-Amyloid) Anwendung: oral mit Sprifermin (fibroblast growth factor 18) Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Otsuka Pharma Anwendung: Infusion Unternehmen: Roche Unternehmen: Merck Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit

Aufhalten des Fortschreitens von mit Roxadustat (einem HIF-­­Prolylhydroxy- Alzheimer im präklinischen Stadium lase-Inhibitor) Verbesserung der Schmerztherapie bei mit Solanezumab (einem Antikörper Anwendung: oral Arthrose gegen Beta-Amyloid) Unternehmen: Astellas Pharma mit Tanezumab (einem Anti-NGF-Antikörper) Anwendung: Infusion Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Lilly Behandlung einer Anämie bei Unternehmen: Pfizer Myelodysplastischem Syndrom Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Roxadustat (einem HIF-Prolylhydroxy- mit Donanemab (einem Antikörper gegen lase-Inhibitor) Asthma Amyloidplaques) Anwendung: oral Anwendung: Injektion s.c. oder Injektion i.v. Unternehmen: AstraZeneca Behandlung des schweren Asthma Unternehmen: Lilly bronchiale mit Tezepelumab (einem Anti-TSLP- Antikörper) Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Amgen und AstraZeneca Aufhalten des Fortschreitens der Symptomlinderung Behandlung von komplizierten Erkrankung mit Baricitinib (einem JAK1/2-Inhibitor) Infektionen des Bauchraumes, mit MSTT1041A (einem Anti-ST2- Anwendung: oral komplizierten Harnwegs­infektionen, Antikörper) Unternehmen: Lilly nosokomial erworbenen und Beatmungs-­ Anwendung: Injektion s.c. Pneumonien durch Kombination Unternehmen: Roche von Imipenem (einem Carbapenem- Symptomlinderung Antibiotikum) und Cilastatin Symptomlinderung und Aufhalten des mit Crisaborole (einem Phospho­- mit Relebactam (einem Betalactamase- Fortschreitens der Krankheit durch diesterase-4-Inhibitor) Inhibitor) Kombinationstherapie Anwendung: topisch Anwendung: Infusion mit Dupilumab und SAR440340 Unternehmen: Pfizer Unternehmen: MSD (einem Anti-IL-4/-13- und einem Anti-IL-33-Antikörper) Symptomlinderung Behandlung von schweren Infektionen Anwendung: Injektion s.c. mit einem IL-33-Antikörper mit Gram-negativen Bakterien Unternehmen: Sanofi Anwendung: Injektion s.c. mit Aztreonam/Avibactam Unternehmen: Lilly Anwendung: Infusion Symptomlinderung, Aufhalten des Unternehmen: Pfizer Fortschreitens der Krankheit bei Kindern Symptomlinderung durch Kombinations- zwischen 6 und 11 Jahren therapie Heilung oder Aufhalten des Fortschreitens mit Dupilumab (einem Anti-IL-4/-13- mit Dupilumab und SAR440340 von bakteriellen Infektionen Antikörper) (einem Anti-IL-4/-13- und einem mit Gepotidacin (einem Topoisomerase- Anwendung: Injektion s.c. Anti-IL-33-Antikörper) II-Inhibitor) Unternehmen: Sanofi Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: oral oder als Infusion Unternehmen: Sanofi Unternehmen: GSK Symptomlinderung mit Mepolizumab (einem Anti-IL-5- Symptomlinderung, Aufhalten des Antikörper) Fortschreitens der Krankheit bei Kindern Bilharziose (Schistosomiasis) Anwendung: Injektion s.c. von 6 Monaten bis 11 Jahren Entwicklung einer kinderfreundlichen Unternehmen: GSK mit Dupilumab (einem Anti-IL-4/-13- Formulierung (als oral disintegrating Antikörper) tablet) für Kinder unter 6 Jahren Symptomlinderung, Eingriff in den Anwendung: Injektion s.c. mit L-Praziquantel Krankheitsverlauf Unternehmen: Sanofi Anwendung: oral mit Fevipiprant (einem Prostaglandin- Unternehmen: Merck im Rahmen des D2-Rezeptor-Antagonisten) Linderung der Symptome Pediatric Praziquantel Consortium Anwendung: oral mit Risankizumab (ABBV-066, Unternehmen: Novartis Pharma einem Anti-IL-23-Antikörper) Anwendung: Infusion oder Injektion Bluthochdruck Behandlung Unternehmen: AbbVie mit Budesonid/Albuterol (einem ICS und Behandlung mit Kombinationspräparat einem Beta-2-Sympathomimetikum) Linderung der Symptome mit Zofenopril/Nebivolol Anwendung: Inhalation mit Tezepelumab (einem Anti-TSLP- Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca Antikörper) Unternehmen: BERLIN-CHEMIE Anwendung: Injektion s.c. Symptomlinderung, Aufhalten des Unternehmen: Amgen und AstraZeneca Fortschreitens der Krankheit Chagas-Krankheit mit Fluticasonfuroat/Umeclidinium- Behandlung und Heilung mit Wirkstoff bromid/Vilanterol Autismus-Spektrum-Störung in neuen Darreichungsformen Anwendung: Inhalation Symptomlinderung (pädiatrische Formulierung) Unternehmen: GSK mit Balovaptan (einem Vasopressin 1a mit Nifurtimox (V1a)-Rezeptorantagonisten) Anwendung: oral Symptomlinderung, Aufhalten des Anwendung: oral Unternehmen: Bayer Fortschreitens der Erkrankung bei Unternehmen: Roche pädiatrischen Patienten mit Vilanterol/Fluticasonfuroat Anwendung: Inhalation Choroideremie (CHM) Bakterielle Infektionen Unternehmen: GSK Verlangsamen oder Aufhalten der durch siehe auch Clostridium difficile-Infektion; Mutationen im CHM-Gen bedingten Hirnhautentzündung, bakterielle; Verschlechterung der Sehschärfe durch Atopische Dermatitis Pneumokokken-Infektionen Gentherapie mit BIIB111 (einem AAV2-Vector mit Symptomlinderung, Aufhalten des Behandlung von akuten bakteriellen rekombinanter DNA für REP1) Fortschreitens der Erkrankung Haut- und Weichgewebeinfektionen Anwendung: Injektion mit PF-04965842 (einem JAK1-Inhibitor) mit Delafloxacin (einem Fluorchinolon) Unternehmen: Biogen Anwendung: oral Anwendung: oral, Injektion oder Infusion Unternehmen: Pfizer Unternehmen: BERLIN-CHEMIE Behandlung Chorea Huntington mit Upadacitinib (ABT-494, einem siehe Huntington-Krankheit selektiven JAK1-Inhibitor) Anwendung: oral Unternehmen: AbbVie 29

Chronisch-obstruktive Symptomlinderung und Verminderung Behandlung Lungenerkrankung (COPD) des Fortschreitens der Krankheit mit Semaglutid (einem GLP-1-Analogon) mit Upadacitinib (ABT-494, Anwendung: oral Behandlung einem selektiven JAK1-Inhibitor) Unternehmen: Novo Nordisk mit Benralizumab (einem Anti-IL-5R- Anwendung: oral alpha-Antikörper) Unternehmen: AbbVie Anwendung: Injektion s.c. Symptomlinderung durch einmal Unternehmen: AstraZeneca wöchentliche Injektion Cytomegalie-Virus-Infektion von Dulaglutid (einem GLP-1-Analogon) Aufhalten des Fortschreitens der Anwendung: Injektion s.c. Erkrankung, Symptomlinderung Prophylaxe einer CMV-Infektion und Unternehmen: Lilly mit Mepolizumab (einem Anti-IL5- -Erkrankung bei Empfängern eines Antikörper) Spenderorgans Prävention kardiovaskulärer Ereignisse Anwendung: Injektion s.c. mit Letermovir (einem CMV-DNA- bei Erwachsenen mit Diabetes Typ 2 Unternehmen: GSK Terminasekomplex-Inhibitor) mit Dulaglutid (einem GLP-1-Analogon) Anwendung: oral Anwendung: Injektion s.c. Symptomlinderung, Aufhalten des Unternehmen: MSD und AiCuris Unternehmen: Lilly Fortschreitens der Krankheit mit Dupilumab (einem Anti-IL-4/-13- Aufhalten des Fortschreitens der Antikörper) Dengue-Fieber Erkrankung Anwendung: Injektion s.c. Heilung/Immunisierung mit Ertugliflozin (einem SGLT2- Unternehmen: Sanofi mit tetravalentem Impfstoff, Inhibitor)/Metformin DENV-2 basiert (TAK-003) Anwendung: oral Symptomlinderung; Aufhalten des Anwendung: Injektion Unternehmen: Pfizer und MSD Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Takeda mit SAR440340 (einem Anti-IL-33- Behandlung von Minderjährigen Antikörper) mit Linagliptin (einem DPP-4-Hemmer) Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: oral Unternehmen: Sanofi Depression Unternehmen: Boehringer Ingelheim Symptomlinderung, Aufhalten des Behandlung Fortschreitens einer therapieresistenten mit Budesonid/Glycopyrronium/ Depression bzw. einer schweren Symptomlinderung Formoterol Fumarat (PT010) depressiven Episode mit suizidalen mit iGlarLixi (Insulin glargin und Anwendung: Inhalation Gedanken Lixisenatid) Unternehmen: AstraZeneca mit Esketamin Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: intranasal Unternehmen: Sanofi Unternehmen: Janssen Clostridium difficile-Infektion Symptomlinderung Prävention mit Basal Insulin-Fc mit PF-06425090 (einem Impfstoff) Diabetes Typ 1 Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: Injektion s.c. Symptomlinderung Unternehmen: Lilly Unternehmen: Pfizer mit Basal Insulin-Fc Anwendung: Injektion s.c. Behandlung einer schweren Hypoglykämie Unternehmen: Lilly durch Inhalation mit Glukagon Colitis Ulcerosa Behandlung einer schweren Hypoglykämie Anwendung: intranasal durch Inhalation Unternehmen: Lilly Symptomlinderung, Aufhalten des mit Glukagon Fortschreitens der Krankheit Anwendung: intranasal Absenken des Risikos von Herz-Kreislauf- mit Etrolizumab (einem Integrin-Hemmer) Unternehmen: Lilly bedingter Mortalität und Morbidität und Anwendung: Injektion s.c. des Fortschreitens einer Nierenerkrankung Unternehmen: Roche Aufhalten des Fortschreitens der bei Patienten mit chronischer Nieren- Erkrankung krankheit und Diabetes Typ 2 Symptomlinderung, Aufhalten des mit Empagliflozin (einem SGLT-2- mit Finerenone (einem Mineralkortikoid- Fortschreitens der Krankheit Inhibitor) Rezeptor-Antagonisten) mit Guselkumab (einem Anti-IL-23- Anwendung: oral Anwendung: oral Antikörper) Unternehmen: Boehringer Ingelheim Unternehmen: Bayer Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. und Lilly Unternehmen: Janssen Prävention kardiovaskulärer Ereignisse bei Patienten mit Diabetes Typ 2 Symptomlinderung und Aufhalten des mit Ticagrelor (einem Thrombozyten-­ Fortschreitens der Krankheit Diabetes Typ 2 Aggregationshemmer) mit Mirikizumab (einem Anti-IL-23- Symptomlinderung Anwendung: oral Antikörper) mit Tirzepatid (einem dualer GIP- und Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. GLP-1-Agonisten) Unternehmen: Lilly Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Lilly Diabetisches Makula-Ödem (DMO) Symptomlinderung und Verminderung des Fortschreitens der Krankheit Symptomlinderung Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Risankizumab (ABBV-066, mit Efpeglenatide (einem lang- mit Faricimab (einem bispezifischen einem Anti-IL-23-Antikörper) wirksamen GLP-1-Agonisten) Antikörper gegen Ang-2 und VEGF) Anwendung: Infusion oder Injektion Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: intravitreale Injektion Unternehmen: AbbVie Unternehmen: Sanofi Unternehmen: Roche Duchenne-Muskeldystrophie Fibrodysplasia ossificans progressiva Gürtelrose (Herpes zoster) Behandlung, Aufhalten des Fortschreitens Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Verhinderung der Hauterkrankung und der Krankheit mit Palovarotene (einem RARgamma- von postzosterischen Neuralgien durch mit IgG1-Fc (Fusionsprotein, ein Anti- Agonisten) Schutzimpfung Myostatin) Anwendung: oral mit inaktivierten Varizella-Zoster-Viren Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Ipsen Pharma Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Roche Unternehmen: MSD

Embolien Haarausfall, kreisrund (Alopezia areata) Frühgeborenen-Retinopathie siehe Thrombosen Aufhalten des Fortschreitens und Aufhalten oder Reduzieren des anomalen Symptomlinderung Wachstums von Blutgefäßen in der mit Baricitinib (einem JAK1/2-Inhibitor) Netzhaut; damit Verhindern von Sehverlust Ebola-Virus-Infektion Anwendung: oral und Verbesserung der Sehleistung bei den Unternehmen: Lilly Prävention einer Infektion mit Ebola-Viren Patienten (Zaire-Stamm) durch Schutzimpfung mit Aflibercept (einem VEGF-Inhibitor) Symptomlinderung, Aufhalten des mit rVSV-ZEBOV (einem rekombinanten Anwendung: Injektion i.v. Fortschreitens Impfvirus) Unternehmen: Bayer mit PF-06651600 (einem JAK3-Inhibitor) Anwendung: Injektion i. m. Anwendung: oral Unternehmen: MSD Unternehmen: Pfizer Gastroenteritis durch Noroviren, akute Prävention/Immunisierung Verhindern des Ausbruchs der Erkrankung mit Impfstoff (TAK-214) Hämophilie A und B durch Impfung Anwendung: Injektion mit VAC52150 Prävention von Blutungen Unternehmen: Takeda Anwendung: Injektion s.c. mit Concizumab (einem Antikörper Unternehmen: Janssen gegen Tissue Factor Pathway Inhibitor; TFPI) Gastroparese Anwendung: Injektion Empfängnisverhütung Symptomlinderung Unternehmen: Novo Nordisk mit TAK-906 (einem D2-/D3- Intrauterine Verhütung für bis zu fünf Jahre Dopaminrezeptor-Antagonisten) Symptomlinderung durch RNAi-gestützte mit verbesserter Verträglichkeit Anwendung: oral Anti-Thrombintherapie mit Levonorgestrel/Indomethacin Unternehmen: Takeda mit Fitusiran (einer RNAi) Anwendung: intrauterin Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Bayer Unternehmen: Sanofi Graft-versus-Host-Erkrankung Epilepsie Symptomlinderung, Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Mono- Symptomlinderung bei Lennox-Gastaut oder Kombinationstherapien mit Syndrom Hämophilie B mit Ibrutinib (einem BTK-Inhibitor) mit Perampanel Anwendung: oral Gentherapie des erblichen Anwendung: oral Unternehmen: Janssen Faktor-IX-Mangels Unternehmen: Eisai mit Fidanacogene eleparvovec Anwendung: intravenös Symptomlinderung bei Minderjährigen Unternehmen: Pfizer mit Perampanel Grippe, echte Anwendung: oral Symptomlinderung, Verminderung des Unternehmen: Eisai Infektionsrisikos bei Influenza A und B mit Baloxavir marboxil Symptomlinderung bei ZNS-seltener Herpes zoster Anwendung: oral pädiatrischer Epilepsie Unternehmen: Roche siehe Gürtelrose mit TAK-935 (einem Cholesterol-24- Hydroxylase-Inhibitor) Symptomlinderung und Aufhalten des Anwendung: oral Fortschreitens einer Influenza-A-Infektion Herzinsuffizienz, akut dekompensierte Unternehmen: Takeda mit mit Pimodivir (einem Polymerase- Ovid Therapeutics Behandlung der akuten dekompensierten Inhibitor) Herzinsuffizienz – potentiell Verbesserung Anwendung: oral der Prognose (Herz-Mortalität, Herz­- Unternehmen: Janssen Familiäres Mittelmeerfieber ­insuffizienz-Rehospitalisierung, Verweil- dauer im Krankenhaus aufgrund der Symptomkontrolle, Aufhalten des Prävention, Aufhalten des Fortschreitens aktuen Herzinsuffizienz, Lebensqualität) Fortschreitens von Organschäden der Krankheit, Symptomlinderung mit BMS 986231 mit Anakinra (einem Interleukin-1- mit Zanamivir (einem Neuraminidase- Anwendung: oral Rezeptor-Antagonisten) Hemmer) Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: Infusion Unternehmen: Swedish Orphan Biovitrum Unternehmen: GSK

Prävention durch Impfung mit hochdosierten Antigenen aus vier Stämmen von Grippeviren Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Sanofi 31

Herzinsuffizienz, chronische Symptomlinderung, Aufhalten des Huntington-Krankheit (Chorea Huntington) Fortschreitens der Krankheit Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, Verlangsamung oder Anhalten des mit Cabotegravir (einem Integrase- Symptomlinderung Fortschreitens der Krankheit Strangtransfer-Inhibitor [INSTI]) + mit Empagliflozin (einem SGLT-2- mit RG6042 (ASO HTT, einem Rilpivirin (einem nichtnukleosidischen Inhibitor) Antisense-Oligonukleotid) Reverse-Transkriptase-Inhibitor) Anwendung: oral Anwendung: intrathekale Injektion Anwendung: intramuskuläre Injektion Unternehmen: Boehringer Ingelheim Unternehmen: Roche Unternehmen: ViiV Healthcare und Lilly Symptomlinderung, Aufhalten des Reduktion des Risikos von Progression Husten, chronisch Fortschreitens der Erkrankung bei oder Herz-Kreislauf-bedingtem Tod bei minderjährigen Patienten Zur Behandlung von chronischem Husten unterschiedlichen Unterformen von mit Dolutegravir (einem Integrase- bei Erwachsenen chronischer Herzinsuffizienz (4 Projekte) Strangtransfer-Inhibitor [INSTI]) mit Gefapixant (einem P2X3- mit Dapagliflozin (einem SGLT-2-Inhibitor) Anwendung: oral Rezeptoren-Antagonisten) Anwendung: oral Unternehmen: ViiV Healthcare Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca Unternehmen: MSD Symptomlinderung, Aufhalten des Aufhalten des Fortschreitens einer Fortschreitens der Erkrankung bei Herzinsuffizienz mit reduzierter Erwachsenen und Minderjährigen Hypercholesterolämie Auswurffraktion (HFrEF) (2 Projekte) mit Omecamtiv Mercabil (einem Myosin- Senkung des LDL im Blut mit Dolutegravir und Lamivudin (einem Aktivator) mit Bempedoinsäure (einem Inhibitor Integrase-Strangtransfer-Inhibitor Anwendung: oral der ATP-Citrat-Lyase) [INSTI] und einem nukleosidischen Unternehmen: Amgen und Servier Anwendung: oral Reverse-Transkriptase-Inhibitor) Unternehmen: Daiichi Sankyo Anwendung: oral Verringerung von Morbidität und Mortalität Unternehmen: ViiV Healthcare bei chronischer Herzinsuffizienz mit verringerter Ejektionsfraktion Hypereosinophilie-Syndrom Symptomlinderung, Aufhalten des mit Vericiguat (einem Stimulator der Fortschreitens der Krankheit bei Symptomlinderung löslichen Guanylatzyklase) minderjährigen Patienten mit Mepolizumab (einem Anti-IL-5- Anwendung: oral mit Dolutegravir, Abacavir und Antikörper) Unternehmen: Bayer und MSD Lamivudin (einem Integrase-Strand- Anwendung: Injektion s.c. Transfer-Inhibitor [INSTI] und zwei Unternehmen: GSK Aufhalten des Fortschreitens einer nukleosidischen Reverse-Transkriptase- chronischen Herzinsuffizienz nach Inhibitoren) Herzinfarkt Anwendung: oral mit Sacubitril/Valsartan Interstitielle Lungenerkrankung Unternehmen: ViiV Healthcare Anwendung: oral Bremsen des Verlusts der Lungenfunktion Unternehmen: Novartis Pharma bei Erwachsenen und Minderjährigen Symptomlinderung, Aufhalten des ab 6 Jahren mit chronisch fibrosierender Fortschreitens der Krankheit bei interstitieller Lungenerkrankung mit pädiatrischen Patienten mit Kombi- Hirnhautentzündung, bakterielle progressivem Phänotyp (neue Darreichungs- nationstherapien (bakterielle Meningitis) form für Minderjährige: niedrig dosierte mit Darunavir (einem HIV-Protease- Weichkapseln) Prävention durch Impfung Inhibitor) mit Nintedanib (einem Tyrosinkinase- mit Polysaccharid-Antigenen gegen die Anwendung: oral Inhibitor) Meningokokken-Subtypen A, C, W-135 Unternehmen: Janssen Anwendung: oral und Y; konjugiert an Tetanus-Toxoid Unternehmen: Boehringer Ingelheim Anwendung: Injektion i.m. Symptomlinderung, Aufhalten des Unternehmen: Sanofi Fortschreitens der Krankheit mit Fostemsavir (einem Entry-Inhibitor) Anwendung: oral Kälteagglutinin-Krankheit HIV-Infektion, AIDS Unternehmen: ViiV Healthcare Symptomlinderung mit Sutimlimab (einem Anti-C1s- Zur Behandlung von HIV-1-infizierten Symptomlinderung, Aufhalten des Antikörper) Erwachsenen in Kombination mit Fortschreitens der Krankheit mit lang Anwendung: Injektion s.c. anderen antiretroviralen Arzneimitteln wirksamer Darreichungsform Unternehmen: Sanofi mit Islatravir/Doravirin (einem mit Rilpivirin (einem nichtnukleo- Nukleosid-Reverse-Transkriptase- sidischen Reverse-Transkriptase- Translokations-Inhibitor und einem Inhibitor) nichtnukleosidischen Reserve- Krebs: Basalzellkarzinom Anwendung: Injektion Transkriptase-Inhibitor) Unternehmen: Janssen Aufhalten des Fortschreitens eines Anwendung: oral fortgeschrittenen Basalzellkarzinoms Unternehmen: MSD Prävention mit Cemiplimab (einem Anti-PD-1- mit Cabotegravir (einem Integrase- Antikörper) Aufhalten des Fortschreitens der Strangtransfer-Inhibitor [INSTI]) Anwendung: Infusion Erkrankung, Symptomlinderung bei Anwendung: intramuskuläre Injektion Unternehmen: Sanofi minderjährigen Patienten Unternehmen: ViiV Healthcare mit Cabotegravir (einem Integrase- Strangtransfer-Inhibitor [INSTI]) Anwendung: intramuskuläre Injektion oder Infusion Unternehmen: ViiV Healthcare Krebs: Bauchspeicheldrüsenkrebs Erstlinien-Therapie zu Verlängerung der Aufhalten des Fortschreitens der Überlebenszeit bei fortgeschrittenem Erkrankung durch adjuvante Therapie Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Blasenkrebs durch Kombination mit Ribociclib (einem CDK4/6-Inhibitor) durch Therapie mit Kombination von Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Anwendung: oral aus Nivolumab und Cabrializumab Antikörper) und Chemotherapie Unternehmen: Novartis Pharma (einem Anti-PD-1- und einem Anti- Anwendung: Infusion CSF1R-Antikörper) Unternehmen: MSD Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: Infusion mit Talazoparib (einem PARP-Inhibitor) Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Erstlinien-Therapie zu Verlängerung der Anwendung: oral Überlebenszeit bei fortgeschrittenem Unternehmen: Pfizer Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Blasenkrebs mit Pegilodecakin (einem pegylierten mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- humanen IL-10) Antikörper) und Lenvatinib (einem Behandlung von Patientinnen mit Anwendung: Injektion s.c. Multi-Kinase-Hemmer) tripel-negativem lokal fortgeschrittenen Unternehmen: Lilly Anwendung: Infusion + oral Brustkrebs mit in der Keimbahn Unternehmen: MSD und Eisai mutiertem BRCA-Gen Behandlung mit Talazoparib (einem PARP-Inhibitor) mit Olaparib (einem PARP-Inhibitor) Anwendung: oral Anwendung: oral Krebs: Brustkrebs Unternehmen: Pfizer Unternehmen: AstraZeneca und MSD Aufhalten des Fortschreitens der Behandlung von Brustkrebs bei Erkrankung BRCA-positiven Frauen Krebs: Blasenkrebs mit Alpelisib (einem PI3K-Inhibitor) mit Veliparib (einem PARP-Inhibitor) Anwendung: oral Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: oral Unternehmen: Novartis Pharma mit Enfortumab Vedotin (ASG-22ME, Unternehmen: AbbVie einem Antikörper-Toxin-Konjugat) Erstlinienbehandlung von Patientinnen Anwendung: k. A. Heilung oder Verhinderung des mit metastasiertem tripelnegativen Unternehmen: Astellas Pharma Fortschreitens eines frühen tripel- Brustkrebs durch Kombination von negativem Brustkrebses durch Chemotherapie mit Symptomlinderung, Aufhalten des (neo-)adjuvante Behandlung durch mit Capivasertib (einem AKT-Inhibitor) Fortschreitens der Krankheit durch Kombination von Chemotherapie Anwendung: oral Mono- oder Kombinationstherapie mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Unternehmen: AstraZeneca mit Erdafitinib (JNJ-42756493) Antikörper) Anwendung: oral Anwendung: Infusion Aufhalten des Fortschreitens eines Unternehmen: Janssen Unternehmen: MSD Brustkrebses (TNBC & HR+/HER2-) mit Ipatasertib (einem AKT-Inhibitor) Heilung, Aufhalten des Fortschreitens Erstlinien-Therapie zu Verlängerung Anwendung: oral eines muskelinvasiven Blasenkarzinoms der Überlebenszeit bei metastasiertem Unternehmen: Roche durch adjuvante Therapie tripel-negativen Brustkrebs durch mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- Kombination von Chemotherapie Adjuvante Behandlung von Patientinnen Antikörper) mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- mit BRCA-Keimbahnmutation Anwendung: Infusion Antikörper) mit Olaparib (einem PARP-Inhibitor) Unternehmen: Roche Anwendung: Infusion Anwendung: oral Unternehmen: MSD Unternehmen: AstraZeneca und MSD Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit durch Kombinationstherapie Heilung, Aufhalten des Fortschreitens Adjuvante Behandlung von Patientinnen mit Nivolumab (einem Anti-PD-1- eines HER2-positiven Mammakarzinoms, mit Brustkrebs im Frühstadium Antikörper) und BMS 986205 Verlängerung des Gesamtüberlebens mit Palbociclib (einem CDK4/6-Inhibitor) (einem IDO-Inhibitor) mit Fixkombination von Trastuzumab/ Anwendung: oral Anwendung: oral Pertuzumab (zwei Anti-HER2-Antikörpern) Unternehmen: Pfizer Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Roche Behandlung von Patientinnen mit Erstlinienbehandlung mit Kombination Brustkrebs im Frühstadium mit hohem aus Durvalumab und Tremelimumab Behandlung von Frauen mit vorbehandeltem Risiko (einem Anti-PD-L1- und einem Anti- inoperablen oder metastasierten mit Palbociclib (einem CDK4/6-Inhibitor) CTLA-4-Antikörper) Brustkrebs mit niedriger HER2-Expression Anwendung: oral Anwendung: Infusion mit Trastuzumab deruxtecan (einem Unternehmen: Pfizer Unternehmen: AstraZeneca Anti-HER2-Antikörper in Verbindung mit einem Topoisomerase-1-Inhibitor) Behandlung von Hormonrezeptor- und Behandlung bei nicht-muskelinvasivem Anwendung: Infusion HER2-positivem Brustkrebs Blasenkrebs Unternehmen: Daiichi Sankyo und mit Palbociclib (einem CDK4/6-Inhibitor) mit Durvalumab (einem Anti-PD-L1- AstraZeneca Anwendung: oral Antikörper) Unternehmen: Pfizer Anwendung: Infusion Behandlung von Frauen mit HER2-positivem, Unternehmen: AstraZeneca inoperablen oder metastasierten Brust- Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit krebs mit unterschiedlichen Vorbehand- bei HR+/HER2+ metastasierendem Kombinationsbehandlung bei lungen (2 Projekte) Brustkrebs muskelinvasivem Blasenkrebs mit Trastuzumab deruxtecan (einem mit Abemaciclib (einem CDK4/6-Inhibitor) mit Durvalumab (einem Anti-PD-L1- Anti-HER2-Antikörper in Verbindung mit Anwendung: oral Antikörper) und Gemcitabin/Cisplatin einem Topoisomerase-1-Inhibitor) Unternehmen: Lilly Anwendung: Infusion Anwendung: Infusion Unternehmen: AstraZeneca Unternehmen: Daiichi Sankyo und AstraZeneca 33

Heilung und Aufhalten des Fortschreitens Verlängerung der Überlebenszeit bei Behandlung von Patientinnen mit eines frühen HER-2-postiven Mamma- metastasiertem kolorektalen Karzinom BRCA-Keimbahnmutation und karzinoms (adjuvante Therapie) durch Kombinationstherapie rezidiviertem, Platin-sensitiven mit Trastuzumab-Emtansin und mit Regorafenib (einem Multi-Kinase- Eierstockkrebs Pertuzumab (zwei Anti-HER2-Antikörpern) Hemmer) und Nivolumab (einem Anti- mit Olaparib (einem PARP-Inhibitor) Anwendung: Infusion PD-1-Antikörper) Anwendung: oral Unternehmen: Roche Anwendung: oral + Injektion Unternehmen: AstraZeneca und MSD Unternehmen: Bayer, Bristol-Myers Squibb Symptomlinderung, Aufhalten des und Ono Pharmaceuticals Erstlinienbehandlung durch Fortschreitens eines tripelnegativen Kombinationstherapie metastasierten Mammakarzinom; Aufhalten des Fortschreitens eines mit Olaparib (einem PARP-Inhibitor) Erstlinien-Therapie Kolonkarzinoms + Durvalumab (einem Anti-PD-1- mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- mit AMG 510 Antikörper) + Bevacizumab Antikörper) Anwendung: oral (einem Anti-VEGF-Antikörper) Anwendung: Infusion Unternehmen: Amgen Anwendung: oral + Infusion Unternehmen: Roche Unternehmen: AstraZeneca

Heilung, Symptomlinderung, Aufhalten Krebs: Diffuses großes B-Zell-Lymphom Heilung, Aufhalten des Fortschreitens des Fortschreitens eines frühen HER-2- (DLBCL) der Erkrankung, Verlängerung des positiven Mammakarzinoms durch Gesamtüberlebens durch Erstlinien- Symptomlinderung, Verzögerung der neo-adjuvante Therapie Behandlung Krankheitsprogression, lang andauerndes mit Atezolizumab + Doxorubicin/ mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- progressionsfreies Überleben durch Cyclophosphamid + Pertuzumab Antikörper) + Carboplatin + Paclitaxel Gentherapie + Trastuzumab + Bevacizumab (einem Anti-VEGF- mit liso-cel (JCAR017, einer CAR-T-Zell- Anwendung: Infusion Antikörper) Therapie) Unternehmen: Roche Anwendung: Infusion Anwendung: Infusion oder Injektion Unternehmen: Roche Unternehmen: Celgene Heilung, Symptomlinderung, Aufhalten des Fortschreitens eines frühen tripel- Aufhalten des Fortschreitens der Aufhalten einer DLBCL im Frühstadium negativen Mammakarzinoms durch Erkrankung durch Kombination und Heilung durch Gentherapie neo-adjuvante Therapie von Atezolizumab und Isatuximab mit Tisagenlecleucel-T (einer CAR-T-Zell- mit Atezolizumab + Nab-Paclitaxel (einem Anti-PD-L1- und einem Therapie) → Atezolizumab + Doxorubicin Anti-CD38-Antikörper) Anwendung: Infusion + Cyclophosphamid Anwendung: Infusion Unternehmen: Novartis Pharma Anwendung: Infusion Unternehmen: Sanofi Unternehmen: Roche Aufhalten des Fortschreitens eines DLBCL mit Mosunetuzumab (einem bispezi- Heilung, Symptomlinderung, Aufhalten Krebs: Endometrium-Krebs fischen Antikörper gegen CD20 und CD3) des Fortschreitens eines tripel- Anwendung: Infusion Therapie zur Verlängerung der negativen Mammakarzinoms durch Unternehmen: Roche Überlebenszeit bei fortgeschrittenem adjuvante Therapie Endometrium-Krebs mit Atezolizumab + Paclitaxel + Heilung oder Aufhalten des Fortschreitens mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Doxorubicin + Cyclophosphamid eines rezidivierten/therapieresistenten Antikörper) und Lenvatinib Anwendung: Infusion DLBCL durch Kombination (einem Multi-Kinase-Hemmer) Unternehmen: Roche von Polatuzumab vedotin (einem Anti- Anwendung: Infusion + oral CD79b-Antikörper, gekoppelt an einen Unternehmen: MSD und Eisai Mitose-Hemmstoff), Bendamustin Krebs: Darmkrebs (Kolorektalkarzinom) (einem Alkylans) und Rituximab (einem Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anti-CD20-Antikörper) oder Obinutuzumab Krebs: Follikuläres Lymphom (FL) durch Firstline-Therapie (einem glykomodifizierten Anti-CD20- Symptomlinderung, Verzögerung der mit Abituzumab (einem Anti-CD51- Antikörper) Krankheitsprogression, lang andauerndes Antikörper) Anwendung: Infusion progressionsfreies Überleben bei Anwendung: Infusion Unternehmen: Roche FL Grad 3B durch Gentherapie Unternehmen: Merck mit liso-cel (JCAR017, eine CAR-T- Heilung oder Aufhalten des Fortschreitens Zell-Therapie) Aufhalten des Fortschreitens eines eines DLBCL (Erstlinien-Therapie) durch Anwendung: Infusion oder Injektion metastasierten kolorektalen Karzinoms Kombination Unternehmen: Celgene durch Kombination von Rituximab + Cyclophosphamid von Cemiplimab und Isatuximab + Hydroxydaunorubicin + Prednisolon Behandlung (einem Anti-PD-1- und einem + Polatuzumab vedotin (einem Anti- mit Ibrutinib (einem BTK-Inhibitor) Anti-CD38-Antikörper) CD79b-Antikörper, gekoppelt an Anwendung: oral Anwendung: Infusion einen Mitose-Hemmstoff) Unternehmen: AbbVie und Janssen Unternehmen: Sanofi Anwendung: Infusion Unternehmen: Roche Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Nivolumab (einem Anti-PD-1- Antikörper) Krebs: Eierstockkrebs (Ovarialkarzinom) Remission, Verlängerung des Anwendung: Infusion Behandlung progressionsfreien und des Gesamt- Unternehmen: Bristol-Myers Squibb mit Veliparib (einem PARP-Inhibitor) überlebens, Sicherheit durch Anwendung: oral Kombinationsbehandlung Unternehmen: AbbVie mit Lenalidomid + Rituximab Anwendung: oral + Injektion i.v./s.c. Unternehmen: Celgene Heilung oder Aufhalten des Fortschreitens Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Behandlung eines lokoregionären eines Follikulären Lymphoms durch mit Nivolumab (einem Anti-PD-1- hepatozellulären Karzinoms mit Kombination Antikörper) transarterieller Chemoembolisation von Polatuzumab vedotin (einem Anti- Anwendung: Infusion und Durvalumab + Bevacizumab CD79b-Antikörper, gekoppelt an einen Unternehmen: Bristol-Myers Squibb (einem Anti-PD-L1- und einem Mitose-Hemmstoff), Bendamustin (einem Anti-VEGF-Antikörper) Alkylans) und Rituximab (einem Anti- Anwendung: Infusion CD20-Antikörper) oder Obinutuzumab Krebs: Haarzell-Leukämie Unternehmen: AstraZeneca (einem glykomodifizierten Anti-CD20- Drittlinienbehandlung Antikörper) Aufhalten des Fortschreitens der mit Moxetumomab Pasudotox Anwendung: Infusion Erkrankung durch Kombination (einem Antikörper-Wirkstoff-Konjugat) Unternehmen: Roche von Atezolizumab und Isatuximab Anwendung: Infusion (einem Anti-PD-L1- und einem Unternehmen: AstraZeneca Anti-CD38-Antikörper) Krebs der Gallenwege Anwendung: Infusion Unternehmen: Sanofi Erstlinienbehandlung durch Kombination Krebs: Kopf-Hals-Tumore mit Durvalumab + Bevacizumab Aufhalten des Fortschreitens eines lokalen Erstlinienbehandlung mit Kombination (einem Anti-PD-L1- und einem fortgeschrittenen Kopf-Hals-Tumors aus Durvalumab und Tremelimumab Anti-VEGF-Antikörper) mit Avelumab (einem Anti-PD-L1- (einem Anti-PD-L1- und einem Anwendung: Infusion Antikörper) Anti-CTLA-4-Antikörper) Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: Infusion Anwendung: Infusion Unternehmen: Merck und Pfizer Unternehmen: AstraZeneca Erstlinienbehandlung mit Durvalumab (einem Anti-PD-L1- Heilung, Aufhalten des Fortschreitens Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Antikörper) + Chemotherapie eines plattenzellepithelialen Kopf-Hals- mit Nivolumab (einem Anti-PD-1- Anwendung: Infusion Karzinoms durch adjuvante Therapie Antikörper) Unternehmen: AstraZeneca mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- Anwendung: Infusion Antikörper) Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Anwendung: Infusion Krebs: Gebärmutterhalskrebs Unternehmen: Roche Therapie zur Verlängerung der (Zervixkarzinom) Überlebenszeit Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Aufhalten des Fortschreitens der mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- mit Cemiplimab (einem Anti-PD-1- Erkrankung durch Kombinationstherapie Antikörper) und Lenvatinib (einem Multi- Antikörper) mit Atezolizumab und Isatuximab Kinase-Hemmer) Anwendung: Infusion (einem Anti-PD-L1- und einem Anti-CD38- Anwendung: Infusion + oral Unternehmen: Sanofi Antikörper) Unternehmen: MSD und Eisai Anwendung: Infusion Behandlung von Patientinnen mit lokal Unternehmen: Sanofi fortgeschrittenem Gebärmutterhalskrebs Krebs: Leukämie, akute lymphatische (ALL) mit Durvalumab (einem Anti-PD-L1- Erstlinienbehandlung von Plattenepithel-­ Heilung einer Philadelphia- Antikörper) Karzinomen im Kopf-Hals-Bereich Chromosom-positiven ALL Anwendung: Infusion mit Kombination mit Asciminib (einem BCR-ABL-Inhibitor) Unternehmen: AstraZeneca aus Durvalumab und Tremelimumab Anwendung: oral (einem Anti-PD-L1- und einem Unternehmen: Novartis Pharma Immuntherapie zur Verlängerung der Anti-CTLA-4-Antikörper) Überlebenszeit bei fortgeschrittenem Anwendung: Infusion Aufhalten des Fortschreitens einer Gebärmutterhalskrebs durch Kombination Unternehmen: AstraZeneca akuten myeloischen Leukämie bei von Chemotherapie Kindern durch Therapie mit Kombination mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Immuntherapie zu Verlängerung der von Chemotherapie Antikörper) Überlebenszeit bei fortgeschrittenem mit Isatuximab (einem Anti-CD38- Anwendung: Infusion Kopf-Hals-Tumor durch Kombination Antikörper) Unternehmen: MSD von Strahlentherapie und Chemotherapie Anwendung: Infusion mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Unternehmen: Sanofi Antikörper) Gebärmutterschleimhaut-Krebs Anwendung: Infusion Bei pädiatrischer ALL: Symptomlinderung, Unternehmen: MSD siehe Krebs: Endometrium-Krebs Verzögerung der Krankheitsprogression, lang andauerndes progressionsfreies Überleben durch Gentherapie Krebs: Leberkrebs (HCC) Krebs: Glioblastom mit liso-cel (JCAR017, einer CAR-T-Zell- Aufhalten des Fortschreitens eines Therapie) Aufhalten des Fortschreitens eines Leberzellkarzinoms Anwendung: Infusion oder Injektion Glioblastoma multiforme durch durch Erstlinien-Therapie Unternehmen: Celgene Kombinationstherapie mit mit Atezolizumab und Bevacizumab Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- (einem Anti-PD-L1- und einem Aufhalten einer ALL im Frühstadium bei Antikörper) und Isatuximab Anti-VEGF-Antikörper) Minderjährigen und Heilung, durch (einem Anti-CD38-Antikörper) Anwendung: Infusion Gentherapie Anwendung: Infusion Unternehmen: Roche mit Tisagenlecleucel-T (einer CAR-T-Zell- Unternehmen: Sanofi Therapie)

Anwendung: Infusion Unternehmen: Novartis Pharma 35

Krebs: Leukämie, akute myeloische (AML) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, Krebs: Leukämie, chronische myelomozytäre Symptomlinderung, Verbesserung des (CMML) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit progressionsfreien und des Gesamtüber- mit AMG 176/397 Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, lebens bei Patienten mit AML mit niedrigem Anwendung: oral und intravenös Symptomlinderung, Verbesserung des Blastenanteil Unternehmen: Amgen progressionsfreien und des Gesamtüber- mit Pevonedistat (einem selektiven lebens bei Patienten NEDD8-Inhibitor) Symptomlinderung, Aufhalten des mit Pevonedistat (einem selektiven Anwendung: Infusion Fortschreitens der Krankheit NEDD8-Inhibitor) Unternehmen: Takeda mit Cusatuzumab (einem Anti-CD70- Anwendung: Infusion Antikörper) Unternehmen: Takeda Erstlinien-Therapie durch Kombination Anwendung: Injektion s.c. von Venetoclax (einem selektiven Unternehmen: Janssen Bcl-2-Inhibitor) mit Azacitidin oder Krebs: Lungenkrebs (NSCLC) Cytarabin Aufhalten des Fortschreitens einer AML Anwendung: oral Aufhalten des Fortschreitens eines bei Kindern durch eine Kombination von Unternehmen: AbbVie ALK-positiven NSCLC Chemotherapie mit Lorlatinib (einem ALK-Tyrosinkinase- mit Isatuximab (einem Anti-CD38- Hemmer) Antikörper) Krebs: Leukämie, chronische lymphatische Anwendung: oral Anwendung: Infusion (CLL) Unternehmen: Pfizer Unternehmen: Sanofi Erstlinienbehandlung einer CLL Erstlinien-Therapie des ALK-positiven Symptomreduktion, Aufhalten/ mit Acalabrutinib (einem BTK-Inhibitor) NSCLC Verlangsamen der Krankheitsprogression, Anwendung: oral mit Lorlatinib (einem ALK-Tyrosinkinase- Lebensverlängerung bei rezidivierte/ Unternehmen: AstraZeneca Hemmer) refraktäre Patienten mit IDH2-Mutation Anwendung: oral mit Enasidenib (einem IDH2-Inhibitor) Unternehmen: Pfizer Anwendung: oral Behandlung einer rezidivierten/ Unternehmen: Celgene therapieresistenten CLL bzw. Heilung, Aufhalten des Fortschreitens Hochrisiko-CLL (2 Projekte) eines ALK-positiven NSCLC durch Erhaltungstherapie mit Acalabrutinib (einem BTK-Inhibitor) adjuvante Behandlung mit CC-486 (Azacitidin, einem Cytidin- Anwendung: oral mit Alectinib (einem ALK- und Nukleosid-Analog) Unternehmen: AstraZeneca RET-Kinase-Inhibitor) Anwendung: oral Anwendung: oral Unternehmen: Celgene Erstlinienbehandlung einer CLL durch Unternehmen: Roche Kombination Kombinationsbehandlung von Acalabrutinib (einem BTK-Inhibitor) Aufhalten des Fortschreitens der mit Glasdegib (einem SMO-Antagonisten) + Venetoclax (einem BCL-2-Inhibitor) Erkrankung, Symptomlinderung, Ver- + Azacitidin + Obinutuzumab (einem Anti-CD20- besserung des progressionsfreien und Anwendung: oral Antikörper) des Gesamtüberlebens durch Erstlinien- Unternehmen: Pfizer Anwendung: oral und Infusion therapie bei ALK+ NSCLC Unternehmen: AstraZeneca mit Brigatinib (einem ALK-Tyrosinkinase- Behandlung Hemmer) mit Guadecitabin (einem Methyltrans- Symptomlinderung, Aufhalten des Anwendung: oral ferase-Inhibitor) Fortschreitens der Krankheit Mono- Unternehmen: Takeda Anwendung: Injektion s.c. oder Kombinationstherapien Unternehmen: Otsuka Pharma mit Ibrutinib (einem BTK-Inhibitor) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: oral mit LOXO-292 (einem RET-Inhibitor) Unternehmen: Janssen Anwendung: oral Unternehmen: Lilly Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Erstlinien-Therapie mit Kombination mit Idasanutlin (einem MDM2-Inhibitor) von Obinutuzumab (einem Anti-CD20- Symptomlinderung, Aufhalten des Anwendung: oral Antikörper) und Venetoclax (einem Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Roche selektiver Bcl-2-Inhibitor) mit Lazertinib (YH25448, einem Anwendung: oral EGFR-Inhibitor) Unternehmen: AbbVie Anwendung: oral Erstlinientherapie Unternehmen: Janssen mit Idasanutlin (einem MDM2-Inhibitor) + Cytarabin + Daunorubicin Behandlung von Patienten mit EGFR- (zwei Zytostatika) Krebs: Leukämie, chronische myeloische mutiertem, fortgeschrittenen NSCLC Anwendung: oral (CML) im Stadium III Unternehmen: Roche Heilung mit Osimertinib (einem EGFR-Inhibitor) mit Asciminib (einem BCR-ABL-Inhibitor) Anwendung: oral Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca mit Quizartinib (einem FLT3-Inhibitor) Unternehmen: Novartis Pharma Anwendung: oral Adjuvante Behandlung von Patienten Unternehmen: Daiichi Sankyo mit EGFR-mutiertem NSCLC mit Osimertinib (einem EGFR-Inhibitor) Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca Aufhalten des Fortschreitens der Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, Immuntherapie zur Heilung oder zur Erkrankung, Symptomlinderung, Ver- Verlängerung des Gesamtüberlebens Verhinderung des Fortschreitens von besserung des progressionsfreien und durch Erstlinien-Behandlung Lungenkrebs im Frühstadium durch des Gesamtüberlebens bei Patienten mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- adjuvante Behandlung mit EGFR+ NSCLC mit Exon-20-Mutation Antikörper) mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- mit TAK788 (einem EGFR- und HER2- Anwendung: Infusion Antikörper) Inhibitor) Unternehmen: Roche Anwendung: Infusion Anwendung: oral Unternehmen: MSD Unternehmen: Takeda Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, Verlängerung des Gesamtüberlebens bei Zweitlinien-Immun-Therapie zur Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit plattenepithelialem und bei nicht-platten- Verlängerung der Überlebenszeit bei eines nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms epithelialem NSCLC durch Erstlinien- EGFR-mutiertem Lungenkrebs mit aktivierender ROS1-Genumlagerung Behandlung (2 Projekte) mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- mit Entrectinib (einem TRK- und mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- Antikörper) Multikinase-Inhibitor) Antikörper) + Chemotherapie Anwendung: Infusion Anwendung: oral Anwendung: Infusion Unternehmen: MSD Unternehmen: Roche Unternehmen: Roche Immuntherapie zur Verlängerung der Aufhalten des Fortschreitens der Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Überlebenszeit Erkrankung durch Erstlinien-Therapie mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- mit Capmatinib (einem cMET-Inhibitor) mit Avelumab (einem Anti-PD-L1- Antikörper) Anwendung: oral Antikörper) Anwendung: Infusion Unternehmen: Novartis Pharma Anwendung: Infusion Unternehmen: MSD Unternehmen: Merck und Pfizer Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Erstlinientherapie zur Verlängerung mit Tepotinib (einem cMET-Inhibitor) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit der Überlebenszeit Anwendung: oral mit Cemiplimab (einem Anti-PD-1- mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Unternehmen: Merck Antikörper) als Monotherapie oder Antikörper) und Lenvatinib (einem Multi- kombiniert mit Chemotherapie Kinase-Hemmer) Behandlung Anwendung: Infusion Anwendung: Infusion und oral mit Veliparib (einem PARP-Inhibitor) Unternehmen: Sanofi Unternehmen: MSD und Eisai Anwendung: oral Unternehmen: AbbVie Behandlung von NSCLC im Stadium I/II Erstlinienbehandlung von NSCLC mit mit Durvalumab (einem Anti-PD-L1- Kombination Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Antikörper) von Durvalumab und Tremelimumab mit AMG 510 Anwendung: Infusion (einem Anti-PD-L1- und einem Anti- Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca CTLA-4-Antikörper) sowie Chemotherapie Unternehmen: Amgen Anwendung: Infusion Erstlinienbehandlung Unternehmen: AstraZeneca Symptomlinderung, Aufhalten des mit Durvalumab (einem Anti-PD-L1- Fortschreitens der Krankheit Antikörper) Aufhalten des Fortschreitens der mit JNJ 61186372 (einem bispezifischen Anwendung: Infusion Erkrankung durch Kombination Antikörper gegen FGFR und cMET) Unternehmen: AstraZeneca von RO7198457 (einem mRNA-Impfstoff) Anwendung: Infusion mit einem Anti-PD-1- bzw. Anti-PD-L1- Unternehmen: Janssen Kombinationsbehandlung von Patienten Antikörper (Pembrolizumab oder mit lokal-fortgeschrittenem NSCLC mit Atezolizumab) Aufhalten des Fortschreitens der Radiochemotherapie Anwendung: Infusion Erkrankung und Durvalumab (einem Anti-PD-L1- Unternehmen: Roche mit Canakinumab (einem Anti-IL-1beta- Antikörper) Antikörper) Anwendung: Infusion Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: Infusion Unternehmen: AstraZeneca mit Pegilodecakin (einem pegylierten Unternehmen: Novartis Pharma humanen IL-10) Neoadjuvante Behandlung von Patienten Anwendung: Injektion s.c. Aufhalten des Fortschreitens eines mit lokal-fortgeschrittenem NSCLC Unternehmen: Lilly nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms mit Durvalumab (einem Anti-PD-L1- (PD-L1-selektiert) Antikörper) + Chemotherapie Aufhalten des Fortschreitens eines mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- Anwendung: Infusion EGFR-positiven NSCLC Antikörper) Unternehmen: AstraZeneca mit Ramucirumab (einem Anti-VEGF- Anwendung: Infusion Rezeptor-Antikörper) Unternehmen: Roche Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: Infusion durch Kombinationstherapie Unternehmen: Lilly Heilung eines nicht-kleinzelligen mit Nivolumab und Ipilimumab Lungenkarzinoms durch adjuvante (einem Anti-PD-1- und einem Anti- Therapie CTLA4-Antikörper) Krebs: Lungenkrebs (SCLC) mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- Anwendung: Infusion Erstlinienbehandlung von SCLC mit Antikörper) + Chemotherapie Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Kombination Anwendung: Infusion aus Durvalumab und Tremelimumab Unternehmen: Roche (einem Anti-PD-L1- und einem Anti- CTLA-4-Antikörper) mit Platin-basierter Chemotherapie Anwendung: Infusion Unternehmen: AstraZeneca 37

Erstlinienbehandlung von limited disease Krebs: Morbus Waldenström Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, SCLC mit Kombination aus Radiochemo- (Lymphoplasmozytisches Lymphom) Symptomlinderung, Verbesserung des therapie progressionfreien und des Gesamtüber- Symptomlinderung, Aufhalten des mit Durvalumab und Tremelimumab lebens bei erwachsenen Patienten mit Fortschreitens der Krankheit durch Mono- (einem Anti-PD-L1- und einem Anti- neu diagnostiziertem Multiplem Myelom, oder Kombinationstherapien CTLA-4-Antikörper) die für eine Stammzelltransplantation mit Ibrutinib (einem BTK-Inhibitor) Anwendung: Infusion ungeeignet sind, durch Monotherapie Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca mit Ixazomib (einem Proteasom-Inhibitor) Unternehmen: Janssen Anwendung: oral Unternehmen: Takeda Krebs: Magenkrebs Krebs: Multiples Myelom Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Symptomlinderung, Verbesserung des durch Erstlinien-Therapie mit AMG 176/397 progressionfreien und des Gesamtüber- mit Avelumab (einem Anti-PD-L1- Anwendung: Injektion s.c. und Infusion lebens bei erwachsenen Patienten mit Antikörper) Unternehmen: Amgen neu diagnostiziertem Multiplem Myelom Anwendung: Infusion nach Stammzelltransplantation durch Unternehmen: Merck und Pfizer Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Monotherapie mit AMG 420/701 (BCMA-BiTE) mit Ixazomib (einem Proteasom-Inhibitor) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: Injektion s.c. und Infusion Anwendung: oral mit Nivolumab (einem Anti-PD-1- Unternehmen: Amgen Unternehmen: Takeda Antikörper) Anwendung: Infusion Symptomlinderung, Aufhalten des Fort- Erstlinien-Therapie Unternehmen: Bristol-Myers Squibb schreitens der Krankheit mit Mono- oder mit Elotuzumab (einem Anti-SLAMF7- Kombinationstherapien Antikörper) Immuntherapie zur Verlängerung der mit Belantamab Mafotidin (einem Anti- Anwendung: Infusion oder Injektion Überlebenszeit in fortgeschrittenen BCMA-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat) Unternehmen: Bristol-Myers Squibb1 Stadien Anwendung: Infusion mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Unternehmen: GSK Symptomlinderung, Verzögerung der Antikörper) Krankheitsprogression, mit Gentherapie Anwendung: Infusion Aufhalten des Fortschreitens eines mit ide-cel (bb2121, einer CAR-T-Zell- Unternehmen: MSD rezidivierten/therapierefraktären Multiplen Therapie) Myeloms (Studien als Monotherapie und Anwendung: Infusion oder Injektion Heilung oder Verhinderung des in Kombination mit Cemiplimab) Unternehmen: Celgene Fortschreitens von Magenkrebs im mit Isatuximab (einem Anti-CD38- Frühstadium durch (neo-)adjuvante Antikörper) Behandlung Anwendung: Infusion Therapie eines rezidivierten/therapie- mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Unternehmen: Sanofi resistenten Multiplen Myeloms mit t(11;14) Antikörper) in Kombination mit Dexamethason Anwendung: Infusion Symptomlinderung, Aufhalten des mit Venetoclax (einem selektiven Unternehmen: MSD Fortschreitens der Krankheit mit Mono- Bcl-2-Inhibitor) oder Kombinationstherapien Anwendung: oral mit Daratumumab (einem Anti-CD38- Unternehmen: AbbVie Krebs: Mantelzelllymphom Antikörper) Erstlinientherapie Anwendung: i.v. mit Acalabrutinib (einem BTK-Inhibitor) Unternehmen: Janssen Krebs: Myelodysplastisches Syndrom (MDS) Anwendung: oral Behandlung Unternehmen: AstraZeneca Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Guadecitabin (einem Methyl- durch Secondline-Therapie transferase-Inhibitor) Symptomlinderung, Aufhalten des mit Daratumumab (einem Anti-CD38- Anwendung: Injektion s.c. Fortschreitens der Krankheit Mono- oder Antikörper) + Dexamethason + Carfilzomib Unternehmen: Otsuka Pharma Kombinationstherapien mit (einem Proteasom-Inhibitor) mit Ibrutinib (einem BTK-Inhibitor) Anwendung: oral Behandlung Anwendung: oral Unternehmen: Amgen mit Glasdegib (einem SMO-Antagonisten) Unternehmen: Janssen Anwendung: oral Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, Unternehmen: Pfizer Symptomlinderung, Verbesserung des Krebs: Merkelzell-Karzinom progressionsfreien und des Gesamtüber- Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit, lebens bei erwachsenen Patienten mit Erstlinien-Therapie der Krankheit Symptomlinderung, Verbesserung des neu diagnostiziertem Multiplen Myelom, mit Avelumab (einem Anti-PD-L1- progressionsfreien und des Gesamtüber- durch Kombinationstherapie Antikörper) lebens bei Patienten mit Hochrisiko-MDS mit Ixazomib (einem Proteasom-Inhibitor) Anwendung: Infusion mit Pevonedistat (einem selektiven Anwendung: oral Unternehmen: Merck und Pfizer NEDD8-Inhibitor) Unternehmen: Takeda Anwendung: Infusion Unternehmen: Takeda Krebs: Mesotheliom Therapie in Kombination mit Azacitidin Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Venetoclax (einem selektiver durch Kombination Bcl-2-Inhibitor) von Nivolumab und Ipilimumab Anwendung: oral (einem Anti-PD-1- und einem Anti- Unternehmen: AbbVie CTLA4-Antikörper) Anwendung: Infusion Unternehmen: Bristol-Myers Squibb 1 gem. Entwicklung mit AbbVie, kommerzielle Aktivitäten allein Bristol-Myers Squibb Krebs: Myeloproliferative Neoplasien Erstlinientherapie zur Verlängerung der Behandlung des nicht-metastasierten, Überlebenszeit bei Nierenzellkarzinom hormonsensitiven Prostatakrebses mit Reduktion der Milzgröße, Symptom- in fortgeschrittenem Stadium hohem Risiko reduktion, Aufhalten der Krankheits- mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- mit Enzalutamid (einem Androgenrezeptor- progression bei Myelofibrose und anderen Antikörper) und Lenvatinib (einem Multi- Blocker) myeloproliferativen Neoplasien Kinase-Hemmer) Anwendung: oral mit Fedratinib (einem JAK2-Inhibitor) Anwendung: Infusion und oral Unternehmen: Astellas Pharma und Pfizer Anwendung: oral Unternehmen: MSD und Eisai Unternehmen: Celgene Verbesserung des Gesamtüberlebens Behandlung des Papillären Nierenzell- bei Patienten mit metastasiertem hormon­ Behandlung von Myelofibrose karzinoms sensitivem Prostatakrebs mit Navitoclax (einem BCL-XL/Bcl-2- mit Savolitinib (einem MET-Inhibitor) mit Darolutamid (einem Androgenrezeptor- Inhibitor) Anwendung: oral Antagonisten) Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: oral Unternehmen: AbbVie Unternehmen: Bayer

Krebs: Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) Verlängerung des Metastase-freien Krebs: Neurofibromatose Typ 1 Überlebens bei Patienten mit nicht-­ Verzögerung der Progression und Behandlung der pädiatrischen metastasiertem kastrationsresistentem Verbesserung des Gesamtüberlebens bei Neurofibromatose Typ 1 Prostatakrebs. Patienten mit therapieresistentem/ mit Selumetinib (einem MEK-Inhibitor) mit Darolutamid (einem Androgenrezeptor- rezidiviertem Non-Hodgkin-Lymphom Anwendung: oral Antagonisten) mit Copanlisib (einem PI3K-Inhibitor) Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: oral Anwendung: Infusion oder Injektion Unternehmen: Bayer Unternehmen: Bayer Krebs: Nierenkrebs (RCC) Aufhalten des Fortschreitens eines hormonrefraktären Prostatakarzinoms Heilung, Aufhalten des Fortschreitens Krebs: Polycythaemia vera mit Nivolumab (einem Anti-PD-1- der Krankheit durch adjuvante Therapie Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Antikörper) mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- mit Idasanutlin (einem MDM2-Inhibitor) Anwendung: Infusion Antikörper) Anwendung: oral Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Anwendung: Infusion Unternehmen: Roche Unternehmen: Roche Kombinationstherapien zum Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit bei Heilung, Aufhalten des Fortschreitens Krebs: primäres mediastinales verschiedenen Formen von Prostatakrebs der Krankheit großes B-Zell-Lymphom (PMBCL) (hormon-sensitiv/kastrationsresistent mit Atezolizumab + Bevacizumab und nicht-metastasiert/metastasiert) (einem Anti-PD-L1- und einem Anti- Symptomlinderung, Verzögerung der mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- VEGF-Antikörper) Krankheitsprogression, lang andauerndes Antikörper) Anwendung: Infusion progressionsfreies Überleben, durch Anwendung: Infusion Unternehmen: Roche Gentherapie Unternehmen: MSD mit liso-cel (JCAR017, eine CAR-T-Zell- Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Therapie) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Avelumab (einem Anti-PD-L1- Anwendung: Infusion oder Injektion eines metastasierten kastrations- Antikörper) Unternehmen: Celgene resistenten Prostatakarzinoms Anwendung: Infusion mit Ipatasertib (einem AKT-Inhibitor) Unternehmen: Merck und Pfizer + Abirateron (einem Androgensynthese- Krebs: Prostatakrebs Inhibitor) Erstlinienbehandlung eines Nierenzell- Aufhalten des Fortschreitens eines Anwendung: oral karzinoms hormonrefraktären Prostatakarzinoms Unternehmen: Roche mit Avelumab (einem Anti-PD-L1- mit Abemaciclib (einem CDK4/6-Inhibitor) Antikörper) + Axitinib Anwendung: oral Symptomlinderung, Aufhalten des Anwendung: Infusion Unternehmen: Lilly Fortschreitens eins hormonsensitiven Unternehmen: Merck und Pfizer metastasierten, kastrationsresistenten Symptomlinderung, Aufhalten des Prostatakarzinoms mit Mono- oder Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Fortschreitens eins hormonsensitiven Kombinationstherapie mit mit Nivolumab (einem Anti-PD-1-Antikörper) Prostatakarzinoms im lokalen Stadium mit Niraparib (einem PARP-Inhibitor) Anwendung: Infusion mit Apalutamid (einem Androgenrezeptor- Anwendung: oral Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Blocker) Unternehmen: Janssen Anwendung: oral Unternehmen: Janssen Behandlung Heilung oder Verhinderung des mit Olaparib (einem PARP-Inhibitor) Fortschreitens von RCC im Frühstadium Behandlung des metastasierten Hormon- Anwendung: oral durch adjuvante Behandlung sensitiven Prostatakarzinoms Unternehmen: AstraZeneca und MSD mit Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- mit Enzalutamid (einem Androgenrezeptor- Antikörper) Blocker) Behandlung Anwendung: Infusion Anwendung: oral mit Olaparib (einem PARP-Inhibitor) und Unternehmen: MSD Unternehmen: Astellas Pharma und Pfizer Abirateron (einem Androgensynthese- Inhibitor) Anwendung: oral Unternehmen: AstraZeneca und MSD 39

Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Talazoparib (einem PARP-Inhibitor) durch Gentherapie durch Erstlinien-Therapie Anwendung: oral mit Talimogen Laherparepvec mit Avelumab (einem Anti-PD-L1-Antikörper) Unternehmen: Pfizer + Pembrolizumab (einem Anti-PD-1- Anwendung: Infusion Antikörper) Unternehmen: Merck und Pfizer Anwendung: intratumorale Injektion Zweitlinien-Therapie des metastasierten, Unternehmen: Amgen kastrationsresistenten Prostatakrebs Leberfibrose mit Talazoparib (einem PARP-Inhibitor) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: oral Krebs: Solide Tumore mit aktivierender mit Pegbelfermin (PEG-FGF21) Unternehmen: Pfizer NTRK-Genumlagerung Anwendung: Infusion Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Erstlinien-Therapie des metastasierten, mit Entrectinib (einem TRK- und Multi- kastrationsresistenten Prostatakarzinoms kinase-Inhibitor) mit Talazoparib (einem PARP-Inhibitor) Anwendung: oral + Enzalutamid (einem Androgenrezeptor- Unternehmen: Roche Lungenerkrankung, chronische Blocker) Anwendung: oral Prävention Unternehmen: Astellas Pharma und Pfizer mit IGF-1/IGFBP3 (TAK-607/SHP607) Krebs: Speiseröhrenkrebs Anwendung: Infusion (Ösophaguskarzinom) Unternehmen: Takeda mit Krebs: Schilddrüsenkrebs Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Ovid Therapeutics mit Nivolumab (einem Anti-PD-1-Antikörper) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: Infusion mit LOXO-292 (einem RET-Inhibitor) Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Lungenhochdruck Anwendung: oral

Unternehmen: Lilly Symptomlinderung, Aufhalten des Fortschreitens einer pulmonalen Hyper- tonie bei minderjährigen Patienten Krebs: Synovialsarkom Krebs: Schwarzer Hautkrebs (Melanom) mit Ambrisentan (einem Endothelin- Aufhalten des Fortschreitens der Rezeptor-Antagonisten) Aufhalten des Fortschreitens der Erkrankung, Heilung, durch Gentherapie Anwendung: oral Erkrankung mit BRAF-V600 Mutation- mit NY-ESO-1 ex-vivo LV TCR T-cell Unternehmen: GSK positivem nicht resezierbarem oder Anwendung: Infusion metastasiertem Melanom Unternehmen: GSK Symptomlinderung bei chronisch thrombo­ mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- embolischer pulmonaler Hypertonie Antikörper) + Cobimetinib + Vemurafenib (CTEPH), Aufhalten des Fortschreitens Anwendung: Infusion und oral der Erkrankung Unternehmen: Roche mit Macitentan (einem Endothelin- Krebs: Tenosynovialer Riesenzell-Tumor Rezeptor-Antagonisten) Erstlinientherapie zur Verlängerung der Anwendung: oral Überlebenszeit bei fortgeschrittenem Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Janssen Melanom mit Pexidartinib (einem CSF1R- mit Pembrolizumab (ein Anti-PD-1- Antagonisten) Antikörper) + Lenvatinib (einem Multi- Anwendung: oral Lupus erythematodes, systemischer Kinase-Hemmer) Unternehmen: Daiichi Sankyo Anwendung: Infusion und oral siehe Systemischer Lupus Erythematodes Unternehmen: MSD und Eisai Krebs: T-Zell-Lymphom, peripheres Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Lupus-Nephritis Aufhalten des Fortschreitens der durch Therapie mit Erkrankung Symptomlinderung, Aufhalten des Nivolumab und Relatimab (einem Anti- mit Brentuximab Vedotin (einem Anti- Fortschreitens der Krankheit PD-1- und einem Anti-LAG-3-Antikörper) körper-Toxin-Konjugat, das gegen CD30 mit Obinutuzumab (einem glyko- Anwendung: Infusion gerichtet ist) modifizierten Anti-CD20-Antikörper) Unternehmen: Bristol-Myers Squibb Anwendung: Infusion Anwendung: Infusion Unternehmen: Takeda Unternehmen: Roche Aufhalten des Fortschreitens der Erkrankung durch Kombination von RO7198457 (einem mRNA-Impfstoff) mit einem Anti-PD-1- bzw. Anti-PD-L1- Krebs: Urothelial-Krebs Lymphohistiozytose, hämophagozytische Antikörper (Pembrolizumab oder Erstlinienbehandlung mit Kombination Stabilisierung des Allgemeinzustands in Atezolizumab) aus Durvalumab und Tremelimumab Vorbereitung der Stammzelltransplantation Anwendung: Infusion (einem Anti-PD-L1- und einem Anti-CTLA-4- bei primärer bzw. sekundärer hämophago­ Unternehmen: Roche Antikörper) sowie Platin-basierter zytischer Lymphohistiozytose (2 Projekte) Chemotherapie mit Emapalumab (einem Anti-IFNgamma- Aufhalten des Fortschreitens eines Anwendung: Infusion Antikörper) metastasierten Melanoms Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: Infusion mit Spartalizumab (einem Anti-PD-1- Unternehmen: Swedish Orphan Biovitrum Antikörper) Aufhalten des Fortschreitens eines Anwendung: Infusion Urothelkarzinoms durch Erstlinien- Unternehmen: Novartis Pharma Therapie mit Atezolizumab (einem Anti-PD-L1- Antikörper) + Chemotherapie Anwendung: Infusion Unternehmen: Roche Makula-Degeneration, altersabhängige (AMD) Linderung der Symptome und Verlang- Aufhalten des Fortschreitens einer schub- samung des Fortschreitens der Krankheit förmig verlaufenden Multiplen Sklerose Verhindern von Erblindung durch AMD mit Upadacitinib (ABT-494, einem bei Kindern (10 bis 17 Jahre) mit Therapieschema, das niedrigere selektiven JAK1-Inhibitor) mit Teriflunomid (einem Pyrimidin-­ Anwendungsfrequenz vorsieht, Anwendung: oral Synthese-Inhibitor) mit Aflibercept (einem VEGF-Inhibitor) Unternehmen: AbbVie Anwendung: oral Anwendung: Injektion i.v. Unternehmen: Sanofi Unternehmen: Bayer Morbus Gaucher Myelofibrose Makula-Degeneration, juvenile Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit (Morbus Stargardt) bei Kindern durch Monotherapie oder in siehe Krebs: Myeloproliferative Neoplasien Kombination mit Imiglucerase Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Eliglustat (einem GCS-Inhibitor) durch Gentherapie Anwendung: oral Nasenpolypen mit SAR422459 (ABCA4-Gentherapie) Unternehmen: Sanofi Anwendung: Injektion subretinal Behandlung Unternehmen: Sanofi mit Benralizumab (einem Anti-IL-5R- Aufhalten des Fortschreitens von alpha-Antikörper) Morbus Gaucher Typ 3 Anwendung: Injektion s.c. mit Venglustat (einem oralen GCS-Inhibitor) Malaria Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: oral Heilung, Prävention von Malaria durch Unternehmen: Sanofi Symptomlinderung/Aufhalten des Plasmodium vivax Fortschreitens einer chronischen Sinusitis mit Tafenoquin mit Nasenpolypen Anwendung: oral Morbus Pompe mit Dupilumab (einem Anti-IL-4/-13- Unternehmen: GSK Aufhalten des Fortschreitens der Antikörper) Erkrankung durch Enzymersatztherapie Anwendung: Injektion s.c. der 2. Generation Unternehmen: Sanofi Meningitis mit Avalglucosidase alfa siehe Hirnhautentzündung, bakterielle Anwendung: Infusion Unternehmen: Sanofi Nephritis, hereditäre (Alport-Syndrom) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Migräne mit Lademirsen (SAR339375; Symptomlinderung Anti-microRNA-21) Multiple Sklerose mit Lasmiditan (einem selektiven 5-HT1F- Anwendung: Infusion Rezeptoragonisten) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Sanofi Anwendung: oral mit Evobrutinib (einem BTK-Inhibitor) Unternehmen: Lilly Anwendung: oral Unternehmen: Merck Nesselsucht (Urtikaria) Symptomlinderung, Aufhalten des Morbus Bechterew Fortschreitens einer chronischen Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit siehe Spondylarthritis spontanen Urtikaria (Nesselsucht) mit Ofatumumab (einem Anti-CD20- mit Fenebrutinib (einem BTK-Inhibitor) Antikörper) Anwendung: oral Anwendung: Injektion s.c. Morbus Crohn Unternehmen: Roche Unternehmen: Novartis Pharma Symptomlinderung, Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Symptomlinderung, Aufhalten des Niemann-Pick-Krankheit mit Etrolizumab (einem Integrin-Hemmer) Fortschreitens der Erkrankung Anwendung: Injektion s.c. mit Ponesimod (einem S1P-Rezeptor- Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Roche Blocker) mit Olipudase alfa (rhASM ERT) Anwendung: oral Anwendung: Infusion Symptomlinderung, Aufhalten des Unternehmen: Janssen Unternehmen: Sanofi Fortschreitens der Krankheit mit Guselkumab (einem Anti-IL-23- Reduktion der Krankheitsaktivität/ Antikörper) Schubrate, Verzögerung der Krankheits­ Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. progression Unternehmen: Janssen mit Ozanimod (einem S1P-Rezeptor- Nierenerkrankung, chronische Modulator) Symptomlinderung, Aufhalten des Anwendung: oral Aufhalten des Fortschreitens einer Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Celgene chronischen Nierenerkrankung bei mit Mirikizumab (einem Anti-IL-23- Diabetes Typ 2 Antikörper) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Dapagliflozin (einem SGLT-2-Inhibitor) Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. mit Siponimod (einem S1P-Rezeptor- Anwendung: oral Unternehmen: Lilly Modulator) Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: oral Linderung der Symptome und Verlang- Unternehmen: Novartis Pharma Aufhalten des Fortschreitens, Prävention samung des Fortschreitens der Krankheit von Dialyse und Tod mit Risankizumab (ABBV-066, einem Anti- Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Empagliflozin (einem SGLT-2-Inhibitor) IL-23-Antikörper) mit SAR442168 (einem Pyrimidin- Anwendung: oral Anwendung: Infusion oder Injektion Synthese-Inhibitor) Unternehmen: Boehringer Ingelheim Unternehmen: AbbVie Anwendung: oral und Lilly Unternehmen: Sanofi 41

Noroviren-Infektion Prävention von invasiven Erkrankungen, Symptomlinderung und Aufhalten des Lungenentzündungen und (zusätzlich bei Fortschreitens der Krankheit siehe Gastroenteritis durch Noroviren Minderjährigen) Otitis media, die durch mit Mirikizumab (einem Anti-IL-23- S.-pneumoniae-Serotypen verursacht Antikörper) werden, die im Impfstoff enthalten sind Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. Osteoarthrose mit V114 (15-valenter Konjugat-Impfstoff Unternehmen: Lilly siehe Arthrose [15 Polysaccaride aus S. pneumoniae, verbunden mit Diphtheria-CRM197-Protein]) Symptomlinderung bei Psoriasis pustulosa Anwendung: Injektion i.m. bei Erwachsenen und Minderjährigen Osteoporose Unternehmen: MSD mit Spesolimab (einem Anti-IL-36- Rezeptor-Antikörper) Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: Injektion i.v. mit Romosozumab (einem Anti-Sclerostin- Poly-Angiitis, eosinophile granulomatöse Unternehmen: Boehringer Ingelheim Antikörper) (Churg-Strauss-Syndrom) Anwendung: Injektion Unternehmen: UCB Symptomlinderung mit Mepolizumab (einem Anti-IL-5- Psoriasis-Arthritis Antikörper) Symptomlinderung, Aufhalten des Parkinsonsche Krankheit (Morbus Parkinson) Anwendung: Injektion s.c. Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: GSK Aufhalten des Fortschreitens einer mit Guselkumab (einem Anti-IL-23- Parkinson-assozierten Demenz Antikörper) mit D1 PAM (einem Dopamin-Rezeptor-D1- Anwendung: Injektion s.c. Polymyalgie Potentiator) Unternehmen: Janssen Anwendung: oral siehe Rheumatischer Vielmuskelschmerz Unternehmen: Lilly Linderung der Symptome mit Risankizumab (ABBV-066, Behandlung Polyzystische Nierenerkrankung, einem Anti-IL-23-Antikörper) mit Prasinezumab (einem Antikörper autosomal-dominante Anwendung: Infusion oder Injektion gegen aggregiertes Alpha-Synuclein) Unternehmen: AbbVie Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: Infusion mit Venglustat (ein oraler GCS-Inhibitor) Unternehmen: Roche Linderung der Symptome Anwendung: oral mit Upadacitinib (ABT-494, einem Unternehmen: Sanofi Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit selektiven JAK1-Inhibitor) bei Patienten mit Mutation im Glukocere­ Anwendung: oral brosidase-(GBA)-Gen Unternehmen: AbbVie mit Venglustat (einem oralen GCS-Inhibitor) Postoperative gastrointestinale Dysfunktion Anwendung: oral (POGD) Unternehmen: Sanofi Rheumatischer Vielmuskelschmerz Behandlung (Polymyalgia rheumatica) Linderung der Symptome mit TAK-954 (einem 5-HT -Agonisten) 4 Symptomlinderung; Aufhalten des mit ABBV-951 (einem Levodopa/Carbidopa-­ Anwendung: intravenös Fortschreitens der Krankheit Prodrug) Unternehmen: Takeda mit Sarilumab (einem Anti-IL-6-Antikörper) Anwendung: Infusion oder Injektion und Theravance Biopharma Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: AbbVie Unternehmen: Sanofi Progressive supranukleäre Blickparese (PSP) Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Rheumatoide Arthritis (RA) Reduktion der Symptomatik mit BIIB092 (einem Antikörper gegen Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Crovalimab (RG6107, einem Anti-­ extrazelluläres Tau) mit Evobrutinib (einem BTK-Inhibitor) Complement-C5-Antikörper) Anwendung: Infusion Anwendung: oral Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: Biogen Unternehmen: Merck Unternehmen: Roche

Psoriasis (Schuppenflechte) Symptomlinderung, Aufhalten des Periphere arterielle Verschlusskrankheit Symptomlinderung, Prävention von Fortschreitens der Erkrankung (PAD) Flares, Verbesserung der Lebensqualität mit Fenebrutinib (einem BTK-Inhibitor) Prävention größerer Herz-Kreislauf- bei mittelschwerer bis schwerer Anwendung: oral Ereignisse (Tod, Herzinfarkt, Schlaganfall) Psoriasis (vulgaris) Unternehmen: Roche bei Patienten mit PAD mit BMS-986165 mit Rivaroxaban (einem direkten oralen Anwendung: oral Linderung der Symptome und Verlang- Faktor-Xa-Inhibitor) Unternehmen: Bristol-Myers Squibb samung des Fortschreitens der Krankheit Anwendung: oral mit Upadacitinib (ABT-494, einem Unternehmen: Bayer Symptomlinderung selektiven JAK1-Inhibitor) mit einem Kernrezeptor-Antagonisten Anwendung: oral Anwendung: oral Unternehmen: AbbVie Pneumokokken-Infektionen Unternehmen: Boehringer Ingelheim Symptomlinderung, Aufhalten des Prävention von invasiven und nicht- Fortschreitens der Erkrankung invasiven Pneumokokken-Infektionen mit Otilimab (einem Anti-GM-CSF- mit PF-06482077 (20-valenter Konjugat- Antikörper) Impfstoff) Anwendung: i.v. Anwendung: Injektion s.c. Unternehmen: GSK Unternehmen: Pfizer Riesenzellarteriitis Schlaganfall Symptomlinderung mit Dupilumab (einem Anti-IL-4/-13- Symptomlinderung, Aufhalten des Behandlung Antikörper) Fortschreitens der Krankheit mit Ticagrelor (einem Thrombozyten-­ Anwendung: Injektion s.c. mit Sarilumab (einem Anti-IL-6-Antikörper) Aggregationshemmer) Unternehmen: Sanofi Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: oral Unternehmen: Sanofi Unternehmen: AstraZeneca Spinale Muskelatrophie (SMA) Symptomlinderung mit Upadacitinib (ABT-494, einem Schmerzen Behandlung durch Gentherapie selektiven JAK1-Inhibitor) mit Onasemnogen abeparvovec siehe auch Anästhesie, Arthrose und Migräne Anwendung: oral (einer Gentherapie auf Basis eines Unternehmen: AbbVie AAV-Vektors) Prophylaxe von Cluster-Kopfschmerz Anwendung: Infusion mit Galcanezumab (einem Anti-CGRP- Unternehmen: Novartis Pharma Antikörper) RSV-Infektion Anwendung: Injektion s.c.

Symptomlinderung, Aufhalten des Unternehmen: Lilly Symptomlinderung, Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Fortschreitens der Erkrankung mit JNJ-53718678 (einem RSV-Fusions- Behandlung mit Risdiplam (einem SMN2-Spleiß- Inhibitor) mit Dexketoprofen (einem nichtsteroidalen modifikator) Anwendung: oral Antiphlogistikum) Anwendung: oral Unternehmen: Janssen Anwendung: oral Unternehmen: Roche Unternehmen: BERLIN-CHEMIE Prävention einer Infektion mit dem Respiratorischen Synzytial-Virus Linderung von chronischen Schmerzen mit SP0232 (einem monoklonalen im Bereich der Lendenwirbelsäule Spondylarthritis, axiale Antikörper) mit Tanezumab (einem Anti-NGF-Antikörper) Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. Symptomlinderung und Aufhalten des Unternehmen: Sanofi Unternehmen: Lilly Fortschreitens einer axialen Spondyl- arthritis Linderung von tumorassoziierten mit Ixekizumab (einem Anti-IL-17A- Antikörper) Schistosomiasis Schmerzen mit Tanezumab (einem Anti-NGF-Antikörper) Anwendung: Injektion s.c. siehe Bilharziose Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. Unternehmen: Lilly Unternehmen: Lilly Symptomlinderung, Aufhalten des Schizophrenie Linderung von chronischen Schmerzen Fortschreitens einer röntgenologischen axialen Spondylarthritis Behandlung kognitiver Defizite im bei Kindern mit Ixekizumab (einem Anti-IL-17A- Zusammenhang mit Schizophrenie mit Tapentadol (einem Opioid und Antikörper) mit Basmisanil (einem negativen selektiven Noradrenalin-Wiederaufnahme- Anwendung: Injektion s.c. allosterischen GABA-A-Rezeptor-alpha5- hemmer) Unternehmen: Lilly Modulator) Anwendung: verschiedene

Anwendung: oral Unternehmen: Grünenthal Linderung der Symptome und Verlang- Unternehmen: Roche samung des Fortschreitens der Krankheit mit Upadacitinib (ABT-494, einem Behandlung mit neuer Darreichungsform Schuppenflechte selektiven JAK1-Inhibitor) (6-Monats-Depot) siehe Psoriasis Anwendung: oral mit Paliperidonpalmitat (einem atypischen Unternehmen: AbbVie Neuroleptikum) Anwendung: Injektion i.m. Sichelzellenerkrankung Aufhalten des Fortschreitens einer Unternehmen: Janssen ankylosierenden Spondylitis (Morbus Symptomlinderung Bechterew; eine Form von axialer Behandlung kognitiver Störungen mit Crizanlizumab (einem Anti-P-­ Spondylarthritis) im Zusammenhang mit Schizophrenie Selectin-Antikörper) mit Tofacitinib (einem JAK1/2/3-Inhibitor) (CIAS NS) Anwendung: Infusion Anwendung: oral mit TAK-831 (einem DAAO-Inhibitor) Unternehmen: Novartis Pharma Unternehmen: Pfizer Anwendung: oral Unternehmen: Takeda Symptomlinderung bei vasoocclusiven Krisen bei Sichelzellanämie mit Rivipansel (einem Selectin- Systemische Sklerose Schlafstörungen Antagonisten) Aufhalten des Fortschreitens einer Anwendung: Infusion systemischen Sklerose mit assoziierter Symptomlinderung Unternehmen: Pfizer interstitieller Lungenerkrankung mit Seltorexant (einem Orexin-2-Rezeptor-­ (SSc-ILD), Bremsen des Verlusts der Antagonisten) Lungenfunktion Anwendung: oral mit Nintedanib (einem Tyrosinkinase- Unternehmen: Janssen Speiseröhrenentzündung, chronische (Ösophagitis) Inhibitor) Anwendung: oral Symptomlinderung bei eosinophiler Unternehmen: Boehringer Ingelheim Ösophagitis mit Budesonid-Mundsuspension (TAK721/SHP621) Anwendung: oral Unternehmen: Takeda, UCSD und Fortis Advisors 43

Symptomlinderung, Aufhalten des Behandlung und Prävention wieder- Symptomlinderung, Aufhalten eines Fortschreitens der Krankheit kehrender venöser Thrombosen und Wachstumshormonmangel bei Kindern mit SAR156597 (einem bispezifischen Embolien bei Minderjährigen mit und Erwachsenen Anti-IL-4/-13-Antikörper) Trinklösung mit Somatrogon (einem langwirksamen Anwendung: Injektion s.c. mit Dabigatran etexilat (einem direkten Wachstumshormon) Unternehmen: Sanofi oralen Thrombinhemmer) Anwendung: Injektion s.c. Anwendung: oral Unternehmen: Pfizer Unternehmen: Boehringer Ingelheim Systemischer Lupus erythematodes (SLE) Behandlung und Prävention wieder- Wechseljahresbeschwerden Behandlung kehrender venöser Thrombosen und mit Anifrolumab (einem Anti-Typ I- Linderung von Hitzewallungen bei Embolien bei Minderjährigen mit Granulat IFN-Rezeptor-Antikörper) Menopause mit Dabigatran etexilat (einem direkten Anwendung: k. A. mit Fezolinetant (ESN 364, einem selektiven oralen Thrombinhemmer) Unternehmen: AstraZeneca Neurokinin-3-Rezeptor-Antagonisten) Anwendung: oral Anwendung: oral Unternehmen: Boehringer Ingelheim Aufhalten des Fortschreitens der Unternehmen: Astellas Pharma Erkrankung, Symptomlinderung, Heilung Behandlung von Kindern unter 12 Jahren mit Belimumab + Rituximab (einem Anti-­ mit venöser thromboembolischer Blys- und einem Anti-CD20-Antikörper) Zöliakie Erkrankung mit Suspension zur oralen Anwendung: Injektion s.c. Einnahme Prävention durch immunmodulierende Unternehmen: GSK mit Edoxaban (einem direkten oralen Therapie Faktor-Xa-Inhibitor) mit TIMP-Gliadin Symptomlinderung, Aufhalten des Anwendung: oral Anwendung: intravenös Fortschreitens der Krankheit Unternehmen: Daiichi Sankyo Unternehmen: Takeda mit Ustekinumab (einem Anti-IL-23- und Cour Pharmaceuticals Antikörper) Behandlung von Minderjährigen mit Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. venöser thromboembolischer Erkrankung Unternehmen: Janssen mit Tabletten oder Suspension mit Rivaroxaban (einem direkten oralen Symptomlinderung, Aufhalten des Faktor-Xa-Inhibitor) Fortschreitens der Krankheit Anwendung: oral mit Ustekinumab (einem Anti-IL-23- Unternehmen: Bayer Antikörper) Anwendung: Injektion s.c. oder i.v. Unternehmen: Janssen Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura Aufhalten des Fortschreitens der Prävention einer kongenitalen throm- Erkrankung und Symptomlinderung botisch-thrombozytopenischen Purpura mit Baricitinib (einem JAK1/2-Inhibitor) (cTTP = Upshaw-Schulmann-Syndrom) Anwendung: oral mit ERT/ADAMTS-13 (TAK-755/SHP655) Unternehmen: Lilly Anwendung: k. A. Unternehmen: Takeda mit Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit Ovid Therapeutics mit Evobrutinib (einem BTK-Inhibitor) Anwendung: oral Unternehmen: Merck Transplantation

siehe Abstoßung und CMV-Infektion Symptomlinderung, Aufhalten des Fortschreitens der Erkrankung Transthyretin-Kardiomyopathie mit Fenebrutinib (einem BTK-Inhibitor) Anwendung: oral Verhinderung des Voranschreitens der Unternehmen: Roche Erkrankung mit Tafamidis meglumin (einem Transthyretin-Stabilisator) Thrombosen und Embolien Anwendung: oral Unternehmen: Pfizer Behandlung von Kindern mit venöser thromboembolischer Erkrankung mit Trinklösung Wachstumsstörungen mit Apixaban (einem direkten oralen Faktor-Xa-Hemmer) Behandlung von Patienten mit Mangel Anwendung: oral an Wachstumshormonen Unternehmen: Pfizer und mit Somapacitan (einem Wachstums- Bristol-Myers Squibb hormon-Derivat) Anwendung: Injektion Behandlung von Kindern mit erworbenem Unternehmen: Novo Nordisk oder angeborenem Herzfehler mit Apixaban (einem direkten oralen Faktor-Xa-Hemmer) Anwendung: oral Unternehmen: Pfizer und Bristol-Myers Squibb Schwerpunkte der vfa-Mitglieder in ihrer Laborforschung und klinischen Entwicklung AbbVie Aegerion Pharmaceuticals Amgen weltweit Apceth Biopharma Astellas Pharma AstraZeneca Baxter Bayer BERLIN-CHEMIE Biogen BioNTech Boehringer Ingelheim Bristol-Myers Squibb Celgene Clovis Oncology CureVac Daiichi Sankyo Eisai Fresenius Medical Care Nephrology GSK Grünenthal Ipsen Pharma Janssen Lilly Lundbeck Medigene Merck 1 außer Infektionen oder Krebs (z.B. Asthma, COPD) MOLOGEN MSD 2 oder Folgeerkrankungen Novartis 3 z.B. Anämie, Hämophilie Novo Nordisk 4 einschl. Schlaganfall Otsuka Pharma PAION 5 nicht-infektiös und nicht-onkologisch Pfizer Portola 6 NTD = armutsassoziierte vernachlässigte Tropen­ Rentschler Biopharma krankheiten Roche 7 außer Alzheimer und Sanofi Schmerzen (z.B. Parkinson, Seqirus Epilepsie, MS) Swedish Orphan Biovitrum 8 außer Diabetes oder Takeda Fettleibigkeit UCB 9 ohne Sexualstörungen und Vifor Pharma Infertilität (z.B. Inkontinenz, Nierenkrankheiten, BPH) ViiV Healthcare 45 5 3

7

2

4 9 6 8

1

Nierenerkrankungen Pilzinfektionen Psychische Erkrankungen Schlafstörungen Schmerzen Sexualstörungen Stoffwechselkrankheiten Krankheitsgebiete: AIDS/HIV-Infektion Allergien Alzheimer-Krankheit Anästhesie Atemwegserkrankungen Hauterkrankungen außer Krebs Herz-Kreislauf-Erkrankungen Knochen- Gelenkerkrankungen und Krebs: Behandlung solider Tumore Krebs: Behandlung hämatolog. Tumore Krebs: Supportivtherapie Magen-, Darm- Lebererkrankungen und Malaria, NTD Tuberkulose, neurologischeandere Erkrankungen Transplantationsmedizin Urologische Erkrankungen von SchwangerschaftenVerhütung Virus-Infektionen außer HIV (Therapie) besondere Arten Arzneimitteln: von Impfstoffe zur Prävention Therapeutische Impfstoffe Gentherapeutika Zelltherapeutika Prozessentwicklung: Bioprozess-Entwicklung d. Produktion f. Fettleibigkeit Gynäkolog. Erkrankungen außer Krebs Hämatolog. Erkrankungen außer Krebs Augenerkrankungen Bakterielle Infektionen (Therapie) Diabetes, metabolisches Syndrom

AbbVie Aegerion Pharmaceuticals Amgen Apceth Biopharma Astellas Pharma AstraZeneca Baxter Bayer BERLIN-CHEMIE Biogen BioNTech Boehringer Ingelheim Bristol-Myers Squibb Celgene Clovis Oncology CureVac Daiichi Sankyo Eisai Fresenius Medical Care Nephrology GSK Grünenthal Ipsen Pharma Janssen Lilly Lundbeck Medigene Merck MOLOGEN MSD Novartis Novo Nordisk Otsuka Pharma PAION Pfizer Portola Rentschler Biopharma Roche Sanofi Seqirus Swedish Orphan Biovitrum Takeda UCB Vifor Pharma ViiV Healthcare Kontakt Zu den in dieser Broschüre genannten Projekten und zu den Forschungs- und Entwicklungsschwerpunkten generell geben folgende Personen für ihre Unter­nehmen gerne Auskunft:

AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG AstraZeneca GmbH Boehringer Ingelheim GmbH & Co. KG Sebastian Wachtarz Service Center Dr. Reinhard Malin Director Public Affairs Tel. +49 800-2288660 Global Head of Innovation Unit Tel. +49 611 1720-4086 [email protected] Communications [email protected] Tel. +49 6132 77-3966 www.astrazeneca.de [email protected] www.abbvie.com www.boehringer-ingelheim.de Baxter Deutschland GmbH Actelion Pharmaceuticals Friederike Kalle Deutschland GmbH Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Communications Manager (eine Janssen Pharmaceutical Company) Tel. +49 89 31701-261 Eszter Viragh Pressestelle Mobil +49 172 8297987 Head of Communications, Tel. +49 2137 955-804 [email protected] Pressesprecherin [email protected] Tel. +49 89 12142-7036 www.baxter.com [email protected] www.actelion.de Ina Fürholzer Bayer Vital GmbH Head of Communications, Aegerion Pharmaceuticals GmbH Dr. Julia Schulze Pressesprecherin www.amrytpharma.com Communications Tel. +49 89 12142-304 Tel. +49 30 468-193636 [email protected] [email protected] Amgen GmbH www.b-ms.de www.pharma.bayer.com Dr. Corinna Jacob Communications Manager Celgene GmbH Tel. +49 89 149096-1604 BERLIN-CHEMIE AG Hans-Joachim Orlowski [email protected] Alessandro Grua Associate Director www.amgen.de Communications & Public Relations Corporate Communications Tel.: +49 30 6707-3010 Tel. +49 89 451519-363 [email protected] [email protected] apceth Biopharma GmbH www.berlin-chemie.de www.celgene.de Dr. Christine Günther Geschäftsführerin Tel. +49 89 149096-1604 Biogen GmbH Clovis Oncology Germany GmbH [email protected] Stefan Schneider www.clovisoncology.com www.apceth.com Director Communications Tel. +49 89 99617-283 CureVac AG [email protected] Astellas Pharma GmbH Thorsten Schüller www.biogen.de Fulvia Kipper Director Communication Director Communications Tel. +49 7071 9883-1577 Tel. +49 89 4544-1055 BioNTech AG [email protected] [email protected] Michael Böhler www.curevac.com/de/ www.astellas.com/de Head of Global External Communications Tel. +49 6131 9084-1640 [email protected] www.biontech.de 47

Daiichi Sankyo Europe GmbH Ipsen Pharma GmbH Merck Serono GmbH Nadine Paschen Sandrine Gaillard Dr. Matthias Meergans Head of Corporate Communications Geschäftsführerin Biopharma Germany Tel. +49 89 7808-590 Tel. +49 89 262 043289 Medical Director [email protected] [email protected] Tel. +49 6151 72-6328 [email protected] www.ipsen.com/germany Daiichi Sankyo Deutschland GmbH Michael Hübschen Biopharma Germany Anke von Zabern Janssen-Cilag GmbH Medical Director Neurology Immunology PR Manager Pressestelle Tel. +49 151 1454 1516 Tel. +49 172 8380 303 Tel. +49 2137 955-804 [email protected] [email protected] [email protected] www.merck.de www.daiichi-sankyo.de Dr. med. Christoph Bug Medizinischer Direktor/Geschäftsführer MOLOGEN AG Eisai GmbH Assistenz: Claudia Cassens +49 2137-955-717 Claudia Nickolaus Heike Schmidt [email protected] Director Communications Communications Specialist [email protected] Tel. +49 30 8417-8886 Tel. +49 69 66585-23 [email protected] [email protected] www.janssen-deutschland.de www.mologen.com www.eisai.de Lilly Deutschland GmbH MSD SHARP & DOHME GmbH Fresenius Medical Care Katrin Blank Nephrologica GmbH Manager Corporate Communications Kathrin Schwabe Tel. +49 6172 273-2015 Director Communications www.freseniusmedicalcare.com [email protected] Tel. +49 89 4561-1540 [email protected] www.lilly-pharma.de GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG (GSK) www.msd.de Claudia Kubacki Lundbeck GmbH Senior Managerin Novartis Deutschland GmbH Unternehmenskommunikation Dierk Schoch Corporate Affairs & Business Support Geschäftsführer Angelika Gaufer Tel. +49 89 36044-8324 Tel. +49 40 23649-269 Senior Manager [email protected] [email protected] Corporate Communications Tel. +49 911 273-12707 www.glaxosmithkline.de Dr. Michael Friede [email protected] Head of Medical Tel. +49 40 23649-152 www.novartispharma.de Grünenthal Pharma GmbH & Co. KG [email protected] Šteˇpán Krácˇala www.lundbeck.de Novo Nordisk Pharma GmbH Head Global Communications Tel. +49 241 569-1335 Michaela Frank [email protected] Medigene AG Manager Communications Tel. +49 6131 903-1956 Kerstin Nacken Claudia Burmester [email protected] Head Editorial Management and Senior Manager Public & Investor Relations Media Relations Tel. +49 89 200033-2978 www.novonordisk.de Tel. +49 241 569-2710 [email protected] [email protected] www.medigene.com www.grunenthal.com Otsuka Pharma GmbH Renschler Biopharma SE Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG Monika Worowsky Dr. Cora Kaiser Friederike Herrfurth PR & Corporate Communications Senior Director Corporate Communication Head Corporate Communications Germany Tel. +49 69 170086-130 Tel. +49 7392 701-874 Tel. +49 30 206277-150 [email protected] [email protected] [email protected] www.otsuka.de www.rentschler-biopharma.com Dr. Milan Novacovic Head of Medical Functions [email protected] PAION AG Roche Pharma AG www.takeda.de Ralf Penner Faten Gaber Vice President Head of Communications & Public Affairs Investor Relations/Public Relations Tel. +49 7624 14-4000 UCB Pharma GmbH +49 241 4453-152 [email protected] Werner Bleilevens [email protected] www.roche.de Head of Communications, Central Europe www.paion.de Tel. +49 2173 48-1056 [email protected] Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Pfizer Deutschland GmbH www.ucb.de Monika Erdmann Susanne Straetmans Communications Research & Director Communications Development Germany Vifor Pharma Deutschland GmbH Tel. +49 30 550055-53049 Tel. +49 69 305-84237 www.viforpharma.de [email protected] [email protected] Dr. med. Peter-Andreas Löschmann Dr. Birgitt Sickenberger ViiV Healthcare Medical Director Germany Leiterin Interne & Externe Kommunikation (ein Joint Venture von GSK, Pfizer und Tel. +49 30 550055-53185 Tel. +49 69 305-30167 Shionogi) [email protected] [email protected] Claudia Kubacki www.pfizer.de www.sanofi.de Senior Managerin Unternehmenskommunikation Portola Deutschland GmbH Seqirus GmbH Corporate Affairs & Business Support Tel. +49 89 36044-8324 Martin Völkl www.seqirus.de [email protected] General Manager, Germany & Austria +49 89 250060-510 www.viivhealthcare.com Swedish Orphan Biovitrum GmbH [email protected] Wolfgang Walter www.portola-pharma.de VP & Managing Director DACH Geschäftsführer Tel. +49 89 550667-610 [email protected] www.sobi.com Impressum

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