Bollettino quadrimestrale della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica - Spedizione in A.P. - Art. 2 Comma 20/C - Legge 662/96 DCB VR - € 2,50 COPIA OMAGGIO Notiziario FFC Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica - Onlus TA IAN CY TIC F BRO IS R SEAR H O NDAT ON n 29 - Dicembre 2010 Una Ricerca sempre più v c na al malato Nella foto di copertina Jacopo, Claudia, Marco e Alberto 4 6 18 25 sommario 3 La Ricerca Traslazionale: un percorso TRAGUARDI sempre più vicino al malato 15 Verso il pieno le adozioni dei progetti Editoriale FFC 2010 PERCORSI DI RICERCA E CONGRESSI 17 5 x mille 2008 4 Bilanci di Ricerca alla VIII Convention 18 L’orizzonte non è un punto: dei Ricercatori Italiani FC è un continente 6 Novità negli studi di nuove terapie FC Intervista a Matteo Marzotto al Congresso di Baltimora 19 L’Ambrogino d’Oro a Vittoriano 8 Iniziative per il miglioramento Faganelli di qualità nei centro FC italiani VIVERE CON LA FC al Congresso di Rimini 20 Incontro con Marco 9 A Roma: 50 anni di lotta alla FC 22 Incontro con Marcia in Italia e future prospettive 10 Domande & Risposte SUCCESSO DELLA CAMPAGNA D’AUTUNNO PER LA RICERCA I RICERCATORI RACCONTANO 24 L’onda rosa del ciclamino 12 Alessandra Polissi: un laboratorio alla ricerca di nuovi bersagli per 36 La Campagna in TV combattere Pseudomonas aeruginosa 37 Dire grazie a… 14 Cecilia Garlanda: le pentrassine per 40 Galleria Eventi Autunno 2010 prevenire e curare l’infi ammazione CF 45 Regali per le Feste 46 Eventi Felici Bollettino quadrimestrale della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica - Onlus presso Ospedale Maggiore - Piazzale Stefani, 1 - 37126 Verona Direttore Responsabile Andrea Sambugaro Grafi ca e impaginazione Ada Frapporti, Promedia Redazione Tecla Zarantonello, Rachele Perbellini Stampa Tipolitografi a Artigiana snc Consulenza scientifi ca Gianni Mastella, Graziella Borgo di Menegoi Giorgio e Danilo Registrazione Tribunale di Verona n. 1533 del 13/3/2003 Via Monte Carega 8 - San Giovanni Lupatoto (VR) EDITORIALE La Ricerca Traslazionale: un percorso sempre più vicino al malato di Roberto Buzzetti* a lunga strada della ricerca per risalire alle basi bio-psico-sociali in medicina parte solitamente della malattia. Dovranno quindi di- Ldagli studi scientifi ci di base, segnare meglio e più accuratamente che focalizzano gli effetti biologici gli studi clinici per rispondere anche dei trattamenti a livello delle cel- a quesiti di ordine biologico e clinico, lule e dei tessuti, per arrivare alle raccogliendo anche dati su materiale indagini nell’uomo, che sanciscono biologico ed esami strumentali perti- l’effi cacia di tali trattamenti, dando nenti alla storia naturale della pato- loro il fondamento defi nitivo e la le- logia indagata. gittimità scientifi ca necessari all’in- Tutti gli attori della ricerca do- troduzione nella cura quotidiana vranno quindi favorire l’accelera- dei malati. La ricerca di tipo trasla- zione delle diverse fasi dei processi di zionale dovrebbe rappresentare l’in- conoscenza e di pratica clinica: la pub- tegrazione tra l’attività di ricerca blicazione di informazioni scientifi che sperimentale e la pratica clinica. sulle riviste di base, la loro lettura da Con il termine “ricerca trasla- parte di ricercatori e clinici, l’incen- zionale” in medicina (dall’inglese Le due vie maestre tivazione di un cambiamento nella to translate = tradurre, trasporre) si “della ricerca biomedica, pratica clinica quotidiana, il miglio- intende il trasferimento dei risultati dalla malattia al paziente ramento di vita dei pazienti (esiti a della ricerca di base in utili impieghi “ lungo termine della ricerca); senza con clinici. In alcuni casi questa ricerca, e dal paziente alla malattia, questo perdere in purezza, validità e ben guidata dalle esigenze cliniche devono necessariamente qualità della ricerca e soprattutto sen- (come nel caso dell’AIDS) è stata incontrarsi za cadute di natura etica. Non dimen- una ricerca effi cace e promettente; tichiamo infatti che si può mancare di ma in molti altri si è purtroppo di- te, quello dal paziente al laboratorio rispetto ai pazienti con tempi troppo spersa nei rivoli delle molte (trop- (from bedside to bench). La ricerca pigri (“loro studiano e ricercano, ma pe?) conoscenze e teorie scientifi che, dovrebbe infatti seguire una “strada io sto male…”), ma anche con corto- certamente importanti per la com- a doppio senso”, dove lo sviluppo della circuiti tecnico-scientifi ci che troppo prensione dei meccanismi cellulari, cura è completato dalla ricerca della affrettatamente pretendono di tradur- ma di scarsa ricaduta nella terapia comprensione delle malattie e della re in applicazioni cliniche quelle che delle malattie dell’uomo in tempi loro complessità. purtroppo altro non sono che conget- ragionevoli. Le due vie maestre della ricer- ture e ipotesi lontane dalla realtà. L’approccio traslazionale riesce, ca biomedica, quelle che vanno dalla In conclusione, ascoltare il linguag- nei casi più fortunati, a promuove- malattia al paziente e dal paziente gio delle cellule dovrebbe essere la via re i trattamenti delle varie malattie alla malattia, devono necessariamente migliore per trovare la chiave dei tan- attraverso il passaggio dal laborato- incontrarsi. I ricercatori “di base” do- ti misteri che ancora impediscono ai rio al paziente (from bench to bedsi- vranno sempre imporsi di fi nalizzare pazienti di migliorare, in qualche caso de): per “casi fortunati” intendendo l’identifi cazione della natura del di- di guarire. I pazienti hanno fretta, i quelli in cui tale traduzione risulta sturbo alla sua cura: osservare moleco- tempi della ricerca sono invece tempi possibile, quando cioè i modelli spe- le, recettori, cellule, geni, pensando ai spesso lunghi. Ma probabilmente si rimentali sono rappresentativi della malati. I clinici a loro volta, partendo può accelerare il processo cercando di patologia umana, ad esempio attra- dalla realtà clinica, dovranno sempre tradurre e di comunicare, e dunque di verso modelli animali somiglianti a riferirsi con attenta consapevolezza ai parlare una sola lingua. n quelli delle malattie dell’uomo; ma prodotti della “scienza” (e non solo far- è stato spesso sottovalutato l’altro maci e test diagnostici, ma anche va- * Membro del Comitato Scientifi co della Fon- approccio, altrettanto importan- lutazione di esiti e qualità della vita) dazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica. NOTIZIARIO FFC N. 29 DICEMBRE 2010 3 PERCORSI DI RICERCA E CONGRESSI Bilanci di Ricerca alla VIII Convention dei Ricercatori Italiani FC ottava Convention dei ricerca- bili, il cortisone in particolare, hanno per avere un farmaco antiinfi amma- tori FC (Verona, Centro Con- non trascurabili effetti collaterali. torio del tutto nuovo. L’ vegni Banca Popolare, 2-4 di- In questo campo, due progetti FFC Ci sono ricercatori che operano cembre, 2010) si è aperta all’insegna meritano tra gli altri particolare segna- in questa direzione battendo la stra- di una pressante strategia di ricerca: lazione, proprio perché probabilmen- da della ricerca di molecole di nuo- la Fondazione FFC propone al mon- te vicini alla “translazione” al mala- va sintesi: in questo modo hanno do scientifi co italiano di intensifi care to: ricercatori che operano presso la scoperto la trimetilangelicina, che le aggregazioni fra gruppi di ricerca Fondazione Humanitas di Milano, in unisce l’azione antiinfi ammatoria e gli sforzi progettuali e organizzati- collaborazione con il San Raffaele (anch’essa impedendo il reclutamen- vi a carattere collaborativo. Lo scopo hanno scoperto la “pentrassina lun- to dei globuli bianchi), ma potrebbe è poter accelerare le ricerche desti- ga” (PTX3), la proteina che, prodotta avere anche effetto di “potenziatore” nate a produrre risultati applicabili da varie cellule dell’organismo, è una della proteina CFTR mutata. al malato a breve-medio termine. Si componente essenziale dei mecca- Ancora, uno studio tutto italiano tratta di mettere a frutto la notevole nismi di difesa contro sul glutatione, la so- mole di conoscenze teoriche raccol- alcuni batteri (fra cui stanza carente nelle te in questi anni per selezionare le Pseudomonas aerugi- “ PTX3: una proteina secrezioni bronchiali vie che fi nora hanno dato frutti più nosa). PTX3 è una “pro- “acchiappabatteri” FC, prezioso purifi ca- maturi. E realizzare con questi frutti teina acchiappabatteri”: che riduce infezione tore dei prodotti tossici la ricerca translazionale, cioè quella li lega e li rende rico- della combustione in- che prende ciò che il laboratorio ha noscibili, facilitando la e infi ammazione fi ammatoria e oggetto pronto per sperimentarlo nei model- loro eliminazione da polmonare ” di discussa utilizzazio- li animali prima e nel malato poi. parte dei globuli bian- ne da parte dei malati Il campo dell’infi ammazione pol- chi. È già stata sperimentata su topi pur in assenza di evidenze di effi cacia monare FC si presta bene a questa FC, e ha dimostrato di ridurre la cari- terapeutica: i pochi e modesti trial cli- strategia: è in quest’area che i proget- ca batterica, l’infi ammazione e il dan- nici eseguiti fi nora non hanno portato ti fi nanziati da FFC hanno seminato no polmonare. dati a favore di una sua reale effi cacia. molto e adesso stanno ottenendo ri- Meno avanzata nella realizzazio- Un contributo originale, riferito nella sultati da sfruttare per la sperimenta- ne ma altrettanto rilevante il contri- Convention, è la dimostrazione che zione clinica. Nei polmoni del malato buto di ricercatori dell’Università e alti livelli di glutatione extracellula- di fi brosi cistica l’infi ammazione è un del Centro di Biotecnologia Moleco- re limitano la capacità dei batteri (in processo molto precoce (è stata dimo- lare di Torino in collaborazione con particolare quello studiato è la B. ce- strata la sua esistenza anche in bam- l’Università di Tubingen (Germania): nocepacia) di penetrare nell’epitelio bini molto piccoli e apparentemente anche qui si tratta di un’altra protei- respiratorio. privi di sintomi) e molto dannoso, na della cascata infi ammatoria, si Accanto all’Infi ammazione molti perché responsabile del danno del chiama PI3Kgamma, ha il compito di progetti FFC si sono occupati nel cor- tessuto polmonare.